FDA одобрило первый препарат для лечения гемофилии А

Компания CSL Behring объявила о том, что её новый препарат AFSTYLA, рекомбинантный одноцепочечный фактор свёртывания крови пролонгированного действия для лечения гемофилии А у взрослых и детей, одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). AFSTYLA – первый и единственный одноцепочечный препарат для терапии этого заболевания, специально разработанный для долгосрочной защиты от кровотечений с режимом дозирования от 2 до 3 раз в неделю. В ходе клинических исследований было установлено, что среднегодовая частота возникновения спонтанных кровотечений у пациентов, получающих AFSTYLA в целях профилактики, равна нулю. После активации в организме препарат действует аналогично природному плазматическому фактору свёртывания VIII.     AFSTYLA продемонстрировала высокий профиль безопасности; образования ингибиторов в ходе клинических исследований не выявлено.

AFSTYLA показана для стандартной профилактики с целью снижения частоты кровотечений, для лечения уже развившихся кровотечений, а также для контроля кровотечений до, во время и после хирургических операций. Появление препарата на рынке США ожидается уже в начале лета этого года.

«Одобрение со стороны FDA первого рекомбинантного одноцепочечного препарата, позволяющего эффективно предотвращать кровотечения в течение длительного времени, крайне значимо для пациентов и врачей. Новый препарат был специально разработан для повышения молекулярной стабильности и продолжительности терапевтического эффекта, —  говорит д-р Лиза Боджио (Lisa Boggio), доцент кафедры внутренней медицины, гематологии и онкологии, клинический директор Центра гемофилии и тромбофилии Rush; участник программы клинических исследований AFFINITY. – AFSTYLA создан для того, чтобы дать пациентам возможность получать высокоэффективное и безопасное лечение. Режим дозирования дважды в неделю позволяет пациентам встроить лечебный процесс в их обычный ритм жизни».

Одобрение AFSTYLA  основано на результатах программы клинических исследований AFFINITY. Программа включает два основных и одно расширенное мультицентровые исследования по оценке безопасности и эффективности препарата по его основному показанию у детей, подростков и взрослых, страдающих гемофилией А.

«В течение 100 лет компания CSL занимается разработкой инновационных препаратов, которые отвечают потребностям пациентов в высокоэффективной и безопасной терапии, – говорит д-р Эндрю Катбертсон (Andrew Cuthbertson), главный специалист по науке и директор подразделения научных исследований компании CSL Limited. – Одобрение AFSTYLA, инновационного и эффективного препарата для лечения гемофилии А, свидетельствует о приверженности CSL разрабатывать и выводить на рынок новые высокотехнологичные препараты, которые имеют огромный потенциал чтобы значительно улучшить жизнь пациентов. Мы рады расширить наш самый большой в индустрии портфель коагуляционных препаратов. Мы надеемся, что AFSTYLA  окажет положительное влияние на качество жизни пациентов, страдающих гемофилией А».

***
Информация о гемофилии А

Гемофилия А – это врождённое нарушение свёртываемости крови, характеризующееся дефицитом или дефектами фактора VIII; практически все пациенты с этим нарушением – мужского пола. У людей с гемофилией А могут возникать длительные или спонтанные кровотечения, особенно в мышцы, суставы или внутренние органы. Согласно данным Центра по контролю и предотвращению заболеваний США (CDC), заболеванию подвержен 1 на 6 000 рождённых мальчиков.

Компания CSL Behring объявила о том, что её новый препарат AFSTYLA, рекомбинантный одноцепочечный фактор свёртывания крови пролонгированного действия для лечения гемофилии А у взрослых и детей, одобрен Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). AFSTYLA – первый и единственный одноцепочечный препарат для терапии этого заболевания, специально разработанный для долгосрочной защиты от кровотечений с режимом дозирования от 2 до 3 раз в неделю. В ходе клинических исследований было установлено, что среднегодовая частота возникновения спонтанных кровотечений у пациентов, получающих AFSTYLA в целях профилактики, равна нулю. После активации в организме препарат действует аналогично природному плазматическому фактору свёртывания VIII.     AFSTYLA продемонстрировала высокий профиль безопасности; образования ингибиторов в ходе клинических исследований не выявлено.

AFSTYLA показана для стандартной профилактики с целью снижения частоты кровотечений, для лечения уже развившихся кровотечений, а также для контроля кровотечений до, во время и после хирургических операций. Появление препарата на рынке США ожидается уже в начале лета этого года.

«Одобрение со стороны FDA первого рекомбинантного одноцепочечного препарата, позволяющего эффективно предотвращать кровотечения в течение длительного времени, крайне значимо для пациентов и врачей. Новый препарат был специально разработан для повышения молекулярной стабильности и продолжительности терапевтического эффекта, —  говорит д-р Лиза Боджио (Lisa Boggio), доцент кафедры внутренней медицины, гематологии и онкологии, клинический директор Центра гемофилии и тромбофилии Rush; участник программы клинических исследований AFFINITY. – AFSTYLA создан для того, чтобы дать пациентам возможность получать высокоэффективное и безопасное лечение. Режим дозирования дважды в неделю позволяет пациентам встроить лечебный процесс в их обычный ритм жизни».

Одобрение AFSTYLA  основано на результатах программы клинических исследований AFFINITY. Программа включает два основных и одно расширенное мультицентровые исследования по оценке безопасности и эффективности препарата по его основному показанию у детей, подростков и взрослых, страдающих гемофилией А.

«В течение 100 лет компания CSL занимается разработкой инновационных препаратов, которые отвечают потребностям пациентов в высокоэффективной и безопасной терапии, – говорит д-р Эндрю Катбертсон (Andrew Cuthbertson), главный специалист по науке и директор подразделения научных исследований компании CSL Limited. – Одобрение AFSTYLA, инновационного и эффективного препарата для лечения гемофилии А, свидетельствует о приверженности CSL разрабатывать и выводить на рынок новые высокотехнологичные препараты, которые имеют огромный потенциал чтобы значительно улучшить жизнь пациентов. Мы рады расширить наш самый большой в индустрии портфель коагуляционных препаратов. Мы надеемся, что AFSTYLA  окажет положительное влияние на качество жизни пациентов, страдающих гемофилией А».

***
Информация о гемофилии А

Гемофилия А – это врождённое нарушение свёртываемости крови, характеризующееся дефицитом или дефектами фактора VIII; практически все пациенты с этим нарушением – мужского пола. У людей с гемофилией А могут возникать длительные или спонтанные кровотечения, особенно в мышцы, суставы или внутренние органы. Согласно данным Центра по контролю и предотвращению заболеваний США (CDC), заболеванию подвержен 1 на 6 000 рождённых мальчиков.