FDA одобрило первый препарат для лечения ахондроплазии у детей до 5 лет

Для ахондроплазии характерно медленное формирование костной ткани, что приводит к непропорционально низкому росту у больных. Это состояние связано с мутацией усиления функции в гене FGFR3, отрицательном регуляторе роста костей.

BioMarin предоставила FDA данные исследования II фазы, в ходе которого Voxzogo испытывался у педиатрических пациентов в возрасте до пяти лет. Исследование продемонстрировало, что препарат показал схожий профиль эффективности и безопасности у молодых и старших пациентов.

Несмотря на то что показания Voxzogo были расширены, препарат пока что одобрен по «ускоренной» процедуре. Дальнейшее полное одобрение лекарства со стороны FDA зависит от дополнительных подтверждающих исследований.

Расширение показаний для Voxzogo произошло всего через несколько месяцев после того, как BioMarin получила одобрение FDA на генную терапию против гемофилии А roxaparvovec-rvox под торговой маркой Roctavian. Одноразовая инфузия стала первой разрешенной генной терапией от гемофилии А.