FDA одобрило первую заместительную терапию против редкого заболевания
FDA одобрило первую заместительную терапию против редкого заболевания под названием альфа-маннозидоз. Заболевание поражает одного из 500 тыс. людей.
FDA одобрило препарат Lamzede от Chiesi Farmaceutici, пишет The Endpoints News. Это первое средство ферментозаместительной терапии длительного действия для лечения проявлений неневрологического характера у пациентов с легкой и умеренной формой альфа-маннозидоза.
Это заболевание обусловлено недостаточностью ферментов; оно приводит к повреждению клеток из-за накопления богатых маннозой олигосахаридов в органах и тканях организма. Накопление таких сахаров может вызвать помимо прочего рецидивирующие инфекции грудной клетки и уха, потерю слуха, мышечную слабость и проблемы со зрением, скелетом и суставами, а также неврологические проблемы. Компания утверждает, что заболеванию подвержен один из 500 тыс. младенцев.
В настоящее время не существует препаратов для лечения болезни. Lamzede разработан для замещения функции дефектного фермента в организме, нормализации уровней олигосахаридов и предотвращения прогрессирования заболевания.
Lamzede можно применять взрослым и детям, он будет продаваться в США под тем же брендом, что и в Европе, где он был одобрен в 2018 году.
Глава Chiesi Global Rare Diseases, подразделения компании, которое занимается разработкой препаратов от редких заболеваний, Джакомо Кьези заявил, что препарат является «первой и единственной заместительной ферментной терапией, одобренной для лечения альфа-маннозидоза в Соединенных Штатах».
Ранее «ФВ» сообщал, что Chiesi Farmaceutici приобрела ирландскую фармацевтическую фирму Amryt Pharma Plc, которая разрабатывает лекарства для лечения редких заболеваний за 1,48 млрд долл.
