FDA одобрило первую в мире плазмидную ДНК-иммунотерапию РРП в комбинации с медизделием

Voceryq – это рекомбинантная иммунотерапия на основе плазмидной ДНК, которая доставляет в клетки организма две плазмиды (небольшие фрагменты ДНК, первоначально полученные из бактерий). Одна из них содержит генетические инструкции для специфических белков ВПЧ, а другая – молекулу, усиливающую иммунный ответ, называемую ИЛ-12. Терапия предназначена для стимуляции иммунной системы к ответу и атаке клеток, инфицированных специфическими типами ВПЧ, вызывающими рецидивирующий папилломатоз (типы 6 и 11).

Уникальная особенность лекарства – необходимость его ввода с помощью специального медизделия CELLECTRA 5PSP, разработанного Inovio Pharmaceuticals в партнерстве с инженерной компанией NOVO Engineering. Это небольшое ручное устройство с пятью иглами внутримышечно вводит дозу препарата и параллельно посылает в организм короткие электрические импульсы. С их помощью в клеточных мембранах временно образуются поры, через которые Voceryq попадает прямо в клетки организма. Этот метод называется электропорацией.

Безопасность и эффективность препарата перед одобрением были оценены в открытом многоцентровом клиническом исследовании с участием 32 взрослых пациентов с рецидивирующим респираторным папилломатозом. Участники исследования перенесли две или более операции по удалению папиллом гортани и трахеи в течение 12 месяцев до начала лечения с применением Voceryq. По итогу КИ, 27% пациентов не нуждались в хирургическом вмешательстве в течение первого года после лечения.

Кроме того, Voceryq – первая в США плазмидная ДНК-иммунотерапия в целом. На данный момент препарат также ожидает одобрения в странах Евросоюза.

РРП – это редкое хроническое заболевание, при котором в дыхательных путях, чаще всего вокруг гортани, образуются бородавчатые образования, вызванные ВПЧ 6 и/или 11 типов. Эти образования, называемые папилломами, могут вызывать такие симптомы, как охриплость, хронический кашель и изменения голоса, а в тяжелых случаях могут распространяться на другие части дыхательных путей, вызывая затруднение дыхания. Хотя хирургическое вмешательство позволяет удалить папилломы, полного излечения нет, и вирус сохраняется в тканях даже после удаления образований, поэтому пациентам часто требуются повторные операции в течение многих лет. В некоторых случаях РРП со временем может перерасти в злокачественное новообразование.