FDA одобрило первую плазмидную ДНК-иммунотерапию
FDA зарегистрировало первую плазмидную ДНК-иммунотерапию. Препарат нацелен на причину рецидивирующего респираторного папилломатоза, а не на ее симптомы. В первый год после курса лечения свыше четверти испытуемых перестали нуждаться в хирургических операциях.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило препарат Voceryq (доруксапапоген ралаплазмид + лаликиноген сифуплазмид-гфхд / doruxapapogene ralaplasmid and lalikinogene sifuplasmid) американской биотехнологической компании Inovio Pharmaceuticals. Это первая в стране иммунотерапия на основе плазмидной ДНК. Она стала вторым зарегистрированным лекарством против рецидивирующего респираторного папилломатоза (РРП). О решении сообщает пресс-релиз ведомства.
|
РРП — редкое хроническое заболевание, которое вызывают вирусы папилломы человека (ВПЧ) 6-го и/или 11-го типов. В дыхательных путях, чаще всего в гортани и на голосовых связках, появляются доброкачественные бородавчатые разрастания — папилломы. Они вызывают охриплость, хронический кашель и изменение голоса, а в тяжелых случаях распространяются на другие отделы дыхательных путей и затрудняют дыхание. Хирургическое удаление помогает лишь временно: вирус остается в тканях, поэтому пациентам приходится годами повторять операции. В ряде случаев образования перерождаются в злокачественные. По оценке аналитиков DelveInsight, в 2023 году в США жили около 17 тыс. человек с диагностированным РРП, из них примерно 15,8 тыс. — взрослые. Ежегодно американские хирурги выполняют порядка 15 тыс. операций по удалению таких разрастаний. Методов лечения детей с этой патологией в стране пока нет. Среди всех развитых экономик Соединенные Штаты лидируют по распространенности патологии — около 66% случаев от общего числа больных. |
Указывается, что Voceryq действует на причину болезни, а не только на ее проявления. Он доставляет в клетки организма две плазмиды — небольшие кольцевые фрагменты ДНК бактериального происхождения. Первая несет генетическую инструкцию для синтеза определенных белков ВПЧ, вторая кодирует интерлейкин-12 (ИЛ-12) — молекулу, усиливающую иммунный ответ. Иммунная система должна научиться распознавать и уничтожать клетки, зараженные ВПЧ 6-го и 11-го типов.
| Инъекции делаются внутримышечно с помощью устройства CELLECTRA 5PSP. Оно генерирует короткие электрические импульсы, на время открывающие поры в клеточных мембранах — через них ДНК препарата проникает в клетки. Полное лечение предусматривает введение всего четырех доз с интервалом в три недели. |
Решение принято по результатам I/II фазы открытого многоцентрового клинического испытания (КИ) RRP-001 (NCT04398433) с участием 32 взрослых добровольцев. В него включали людей, которым за предыдущие 12 месяцев удаляли папилломы гортани и трахеи как минимум дважды, причем одна операция была назначена на момент начала исследования. Из 26 пациентов, перенесших до лечения не менее трех операций, семеро (27%) в течение первого года после терапии обошлись без хирургических вмешательств. В среднем количество необходимых операций сократилось с 4—4,5 до одной в год.
|
До Voceryq единственным в США препаратом от РРП оставался Papzimeos (zopapogene imadenovec/зопапоген имаденовец) компании Precigen, получивший регистрацию американского регулятора в августе 2025 года. Эта аденовекторная иммунотерапия вводится подкожно. В КИ она позволила 51% из 35 участников отказаться от операций. |
В портфеле Inovio это первый продукт, дошедший до рынка. Ускоренная схема одобрения накладывает на производителя дополнительные обязательства: клиническую пользу его разработки нужно подтвердить в пострегистрационных КИ. Заявку на регистрацию Voceryq также рассматривает Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA).
