FDA одобрило первую мезенхимальную клеточную терапию для лечения реакции на трансплантат
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Ryoncil (remestemcel-L-rknd) австралийской компании Mesoblast. Об этом сообщила пресс-служба ведомства.
Лекарство предназначено для лечения пациентов с острой реакцией «трансплантат против хозяина» (РТПХ), которым не помогает стандартно назначаемая стероидная терапия. Такое осложнение возникает после операции по пересадке костного мозга, после которой иммунные клетки донора воспринимают организм пациента как чужеродный и начинают его атаковать.
Ryoncil стал первым зарегистрированным FDA препаратом на основе мезенхимальных стромальных клеток, получаемых из костного мозга здоровых доноров. Их уникальное свойство заключается в способности трансформироваться в различные типы клеток и корректировать работу иммунной системы.
В III фазе клинических испытаний к 28-му дню терапии у 70% пациентов наблюдались положительные изменения — так называемый общий ответ, который позволяет прогнозировать шансы на выживание после острого отторжения трансплантата. При этом у 30% испытуемых исследователи отметили полное излечение или исчезновение всех симптомов РТПХ.
FDA дважды отказывало в регистрации Ryoncil — в октябре 2020 года и августе 2023 года. В первый раз американский регулятор потребовал провести еще одно исследование, во второй — предоставить дополнительные данные об эффективности препарата среди взрослых участников. Компании также пришлось усовершенствовать методы оценки степени терапевтической активности, состава и качества препарата.
Ежегодно костный мозг пересаживают около 10 тыс. пациентов в США, из них 1500 — дети. РТПХ развивается у каждого второго после подобной операции, причем в половине случаев лечение стероидами не дает результата.
