FDA одобрило первую имплантируемую генную терапию от редкого заболевания глаз
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую имплантируемую генную терапию Encelto (revakinagene taroretcel) для лечения макулярной телеангиэктазии второго типа. Об этом сообщила компания-разработчик Neurotech Pharmaceuticals.
Это редкое дегенеративное заболевание глаз повреждает кровеносные сосуды, снабжающие макулу (центральную часть сетчатки), которая обеспечивает четкое зрение. С течением времени эти сосуды расширяются, образуют извитости (телеангиэктазия), что приводит к просачиванию жидкости в окружающие ткани. Одновременно нарушается питание фоторецепторов (светочувствительных клеток сетчатки, передающих изображение в мозг) и клеток Мюллера (обеспечивают нормальную работу фоторецепторов и нейронов сетчатки). В результате пациенты постепенно теряют способность различать буквы, распознавать лица и в конце концов перестают видеть.
Encelto представляет собой миниатюрный имплант, в котором содержатся выращенные в лабораторных условиях клетки сетчатки. Он вживляется в глаз пациента хирургическим путем, где начинает непрерывно вырабатывать цилиарный нейротрофический фактор (CNTF). Этот белок помогает замедлить процесс разрушения макулы и отсрочить наступление слепоты. Генная терапия замедлила потерю фоторецепторов среди участников III фазы двух исследований в течение двух лет наблюдения.
Американцы смогут воспользоваться новым методом лечения с июня 2025 года.
