FDA одобрило первое средство для лечения болезни Менкеса у детей

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инъекционный препарат Zycubo (гистидинат меди) от Sentynl Therapeutics в качестве первого и единственного на сегодняшний день средства для лечения болезни Менкеса у детей. Ранее препарат был известен как CUTX-101.

Синдром Менкеса — редкое нейродегенеративное заболевание, вызванное мутациями в гене ATP7A и чаще всего поражающее мальчиков. Болезнь, связанная с неспособностью усваивать медь, сопровождается тяжелыми неврологическими симптомами, такими как судороги, снижение мышечного тонуса и задержка нейропсихического развития. По оценкам регулятора, синдром Менкеса поражает примерно 1 из 100–250 тыс. новорожденных и при отсутствии лечения имеет высокий уровень смертности, особенно в возрасте до 3 лет.

Новый метод лечения представляет собой биодоступную заместительную терапию медью в виде ежедневных подкожных инъекций, отмечает Medscape.com.

Одобрение основано на объединенном анализе двух открытых исследований, в которых оценивалась выживаемость пациентов, получавших и не получавших лечение гистидинатом меди. В группе, начавшей прием препарата в течение месяца после рождения и продолжавшей его до 3 лет, риск смерти оказался на 78% ниже по сравнению с контрольной группой; почти половина пациентов преодолела порог 6 лет, в то время как среди участников контрольной группы таких случаев не было. Значительное улучшение выживаемости также выявлено у начавших лечение позднее месяца после рождения.

К наиболее частым побочным эффектам относились проблемы с дыханием, инфекции, судороги, рвота, лихорадка, анемия и реакции в месте инъекции. В своем заявлении FDA добавило, что «поскольку медь может накапливаться в организме, пациенты, получающие Zycubo, должны находиться под тщательным наблюдением на предмет потенциальной токсичности».

Разработку препарата также ведет компания