FDA одобрило первое лекарство от редкого генетического заболевания почек

FDA одобрило препарат Oxlumo (lumasiran) для борьбы с первичной гипероксалурией первого типа (primary hyperoxaluria type 1 или PH1). Это первое одобренное лекарство, предназначенное для борьбы с этой болезнью, говорится на сайте американского регулятора.

Первичная гипероксалурия характеризуется избыточным производством оксалата, что вызывает повреждение почек и других органов. У больных может наблюдаться прогрессирующее поражение почек и развитие почечной недостаточности.

PH1 – самый распространенный и тяжелый тип гипероксалурии. Он поражает от одного до трех человек на миллион в Северной Америке и Европе и составляет 80% от всех случаев гипероксалурии. Oxlumo снижает выработку оксалатов, уменьшая их концентрацию в организме.

Действующее вещество lumasiran – это небольшой фрагмент РНК, или «малая интерферирующая РНК» (миРНК). Он блокирует фермент, который участвует в производстве глиоксилата, тем самым уменьшая симптомы болезни.

Alnylam оценивает стоимость лекарства в среднем в 493 тыс. долл. на пациента в год и ожидает, что окончательная цена будет составлять около 380 тыс. долл. на пациента в год, передает FiercePharmа слова генерального директора компании Джона Мараганора.

В то же время Alnylam заключит с плательщиками трехсторонние соглашения, предполагающие выплату денег только в том случае, если лекарство окажется эффективным.

В соответствии с этими соглашениями компания согласует с плательщиками «критерии успеха» препарата и получит выплаты через год, если болезнь будет поддаваться лечению, сказал Мараганор. Кроме того, со временем, если увеличится число поставленных диагнозов вследствие повышения информированности,  компания готова снизить цену на препарат.

Ежегодно в США и Европе выявляется от 1000 до 1700 пациентов с таким заболеванием. Ожидается, что продажи препарата будут приносить компании 500 млн долл. в год.

Oxlumo – третий препарат на основе технологии РНКи от компании Alnylam. В августе 2018 года FDA одобрило Onpattro и в ноябре 2019-го – Givlaari. Onpattro предназначен для лечения полинейропатии, вызванной наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом, а Givlaari – острой печеночной порфирии.