FDA одобрило новый препарат компании Vertex для лечения муковисцидоза Recipe.Ru

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Alyftrek (vanzacaftor + тезакафтор + deutivacaftor) для лечения муковисцидоза. Об этом сообщила пресс-служба фармацевтической компании Vertex Pharmaceuticals, которая разработала лекарство.

Его механизм действия основан на модуляции CFTR — трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза. Из-за мутации в гене, кодирующем этот белок, нарушается транспорт соли и воды через клеточные мембраны. Это приводит к образованию густой слизи в легких, затрудняющей дыхание и вызывающей прогрессирующее повреждение их ткани.

Vanzacaftor и тезакафтор обеспечивают правильное формирование CFTR внутри клетки и беспрепятственную доставку белка на ее поверхность, где он может контролировать солевой и водный баланс. В свою очередь deutivacaftor выполняет роль усилителя функции CFTR, облегчая ток соли и воды через клеточную мембрану.

Регулятор принял решение на основе результатов III фазы самых масштабных клинических испытаний в истории лечения муковисцидоза, в которых приняли участие более 1000 пациентов из 20 стран мира. В ходе исследований SKYLINE 102 и SKYLINE 103 Alyftrek продемонстрировал такую же эффективность, как «Трикафта» (ивакафтор + тезакафтор + элексакафтор и ивакафтор).

Последний — самый успешный продукт в портфеле Vertex, который также применяется при муковисцидозе. FDA зарегистрировало препарат в 2019 году. В прошлом году он принес компании 8,9 млрд долл. (91% от общей выручки). «Трикафта» работает по схожему с Alyftrek механизму: элексакафтор и тезакафтор помогают увеличить количество CFTR на поверхности клетки, а ивакафтор стимулирует активность белка.

Одно из главных преимуществ Alyftrek — возможность принимать его один раз в сутки. Другие препараты требуют двукратного ежедневного приема. Однако FDA указало на этикетке препарата потенциальный риск повреждения печени при его приеме, в особенности возможное развитие печеночной недостаточности, следует из пресс-релиза.

Известно, что лекарственное средство будет доступно для покупки с января 2025 года. Годовой курс будет стоить 370 269 долл.

Муковисцидоз — редкое наследственное заболевание, от которого страдают более 92 тыс. человек по всему миру. Как подчеркивает Vertex, на сегодняшний день ее лекарства от муковисцидоза получают более 68 тыс. пациентов во всех уголках планеты.

На прошлой неделе неопиоидный анальгетик Vertex показал эффективность практически идентичную плацебо во II фазе клинических испытаний при лечении хронической боли, вызванной защемлением нерва в позвоночнике. Несмотря на неудачу, производитель планирует продолжить исследования обезболивающего.