FDA одобрило клеточную терапию рака крови от компании Gamida

FDA одобрило клеточную терапию онкогематологического заболевания крови Omisirge. Компания-производитель Gamida несколько лет пыталась получить одобрение в США.

Omisirge вводится однократно и внутривенно. Он состоит из донорских стволовых клеток из пуповинной крови, обработанных никотинамидом, который является формой витамина B₃.

Одобрение FDA основано на исследовании 125 пациентов с онкогематологическим заболеванием крови. В ходе него терапия Omisirge сравнивалась с трансплантация гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови. Эффективность Omisirge оценивали на основе количества времени, необходимого для восстановления нейтрофилов пациента, и частоты инфекций после трансплантации.

Gamida несколько раз пыталась получить одобрение в США, но столкнулась с трудностями. В 2021 году агентство запросило дополнительную информацию о производственном предприятии компании, которая использовала в III фазе испытания препараты, произведенные в трех разных местах. В конце прошлого года регулятор еще раз отсрочил решение по одобрению препарата, поскольку компания подала дополнительные данные с испытаний.

Из-за этих отсрочек компания провела две волны увольнений и приостановила доклинические работы над терапиями, использующими NK-клетки (естественные киллеры) GDA-301, GDA-501 и GDA-601.