FDA одобрило генную терапию на основе CRISPR против бета-талассемии

Фото: fda.gov

Vertex заявила, что ведет работу по открытию сети медицинских пунктов в США, в которых пациенты смогут получать препарат. Сегодня ввести генную терапию в организм можно только в девяти авторизованных медцентрах.

Стоимость Casgevy составит 2,2 млн долл. Это подтвердила Vertex в ответ на запрос, пишет Reuters.

Бета-талассемия — наследственное заболевание, которое характеризуется генетическим дефектом синтеза бета-полипептидных цепей, что приводит к нарушению синтеза гемоглобина А. Это может привести к ряду последствий — от развития тяжелой анемии до гиперактивности костного мозга, переливаний крови и хелатной терапии железом на протяжении всей жизни человека. Болезнь чаще обнаруживается среди лиц средиземноморского, ближневосточного, южноазиатского и индийского происхождения. Ее лечение сегодня включает пожизненное переливание эритроцитарной массы, удаление селезенки или применение хелаторов железа.

В 2022 году против бета-талассемии FDA одобрило генную терапию Zynteglo компании Bluebird Bio. Введение этого препарата отличается от Casgevy: стволовые клетки из костного мозга, взятые у пациента, обрабатывают вирусными векторами с нужным геном гемоглобина и возвращают обратно в организм. Цена Zynteglo — 2,8 млн долл.