FDA одобрило генную терапию bluebird bio для лечения редкого неврологического расстройства

Американский регулятор FDA одобрил генную терапию bluebird bio для лечения ранней активной церебральной адренолейкодистрофии.

Bluebird отмечает,, что CALD является «разрушительным и смертельным нейродегенеративным заболеванием». Оно вызывается мутациями в гене ABCD1, что приводит к накоплению жирных кислот с очень длинной цепью в головном и спинном мозге. Обычно это происходит у мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет.

Skysona добавляет функциональные копии гена ABCD1 в стволовые клетки пациента, чтобы помочь вырабатывать белок, необходимый для расщепления длинноцепочечных жирных кислот.

Bluebird заявила, что ожидает, что продукт будет доступен на американском рынке к концу 2022 года. Он будет предлагаться в ограниченном количестве квалифицированных лечебных центров в Соединенных Штатах.

В августе другая терапия компании Zynteglo получила одобрение FDA для лечения редкого заболевания крови, бета-талассемии. Это стоимость составляет рекордные 2,8 млн долл., на сегодняшний день это самый дорогой в мире препарат. Однако в bluebird bio отмечают, что средняя стоимость переливаний крови в течение жизни может составлять 6,4 млн долл., и для пациентов дешевле будет сделать одну инъекцию Zynteglo.