FDA одобрила препарат против муковисцидоза разработки компании Vertex

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировала лекарственное средство от муковисцидоза для носителей мутации F508del. Препарат, одобренный под торговым наименованием Оркамби (Orkambi) для лечения пациентов старше 12 лет, был разработан компанией Vertex, сообщается на сайте ведомства.

В состав Оркамби вошли лумакафтор (200 мг) и ивакафтор (125 мг). В 2012 году ивакафтор был зарегистрирован в США для лечения муковисцидоза у пациентов, имеющих ряд мутаций белка CFTR, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки. В свою очередь экспериментальный препарат лумакафтор был разработан именно для лечения муковисцидоза среди пациентов с мутацией  F508del белка CFTR.

Эффективность и безопасность Оркамби была доказана в клинических исследованиях, в которых приняли участие 1108  пациентов. Согласно результатам испытаний, среди пациентов, принимавших лумакафтор и ивакафтор, на 30-39% реже наблюдались случаи обострений.