«Фармимэкс» поставит «Кругу добра» препарат для терапии миодистрофии Дюшенна на 903 млн рублей

Компания «Фармимэкс» выиграла пять аукционов на общую сумму 902,5 млн рублей на поставку благотворительному фонду «Круг добра» препарата Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics, предназначенного для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД). О том, что фонд будет финансировать лечение данного заболевания у детей, стало известно в апреле 2021 года.

«Фармимэкс» 23 июля выиграла три объявленных фондом аукциона на Трансларну на общую сумму 355 млн рублей, 30 июля – один аукцион на 313,6 млн рублей и 2 августа – один аукцион на 233,9 млн рублей.

В России Трансларна была зарегистрирована в 2020 году. Минздрав РФ выдал разрешение на применение препарата для терапии миодистрофии Дюшенна при наличии нонсенс-мутации (изменение генетического кода, которое приводит к преждевременному прекращению синтеза необходимого белка) у взрослых и детей старше 2 лет. В перечень ЖНВЛП лексредство не входит. Средняя стоимость терапии Трансларной составляет 30 млн рублей в год. Предполагается, что фонд «Круг добра» направит более 3 млрд рублей на закупку этого препарата.

В мире для терапии МДД используются этеплирсен (Exondys 51 от Sarepta Therapeutics), дефлазакорт (Emflaza от PTC Therapeutics) и вилтоларсен (Viltepso от NS Pharma), но ни один из этих препаратов в РФ не зарегистрирован.

В конце апреля 2021 года фонд «Круг добра» включил МДД и нейробластому в перечень заболеваний, лечение которых будет финансироваться за его счет. Для терапии этих заболеваний экспертным советом были предложены Трансларна от PTC Therapeutics и Карзиба (динутуксимаб бета) от EUSA Pharma соответственно. Попечительский совет фонда утвердил оба препарата.

В июне компания «Фармимэкс» также выиграла аукционы на поставку фонду препаратов элосульфаза альфа (Вимизайм от Biomarin) для лечения мукополисахаридоза IV А типа и асфотаза альфа (Стрензик от Alexion) для терапии гипофосфатазии. Общая стоимость аукционов составила 904,1 млн рублей: на Стрензик было объявлено два аукциона на 191 млн рублей, на Вимизайм – три аукциона на 713,1 млн рублей. Решение профинансировать лечение данных заболеваний экспертный совет фонда принял в начале апреля.