Еврокомииссия одобрила лечение муковисцидоза для детей 6

Европейская комиссия (ЕК) предоставила одобрение на расширение маркировки комбинированного препарата ивакафтор/тезакафтор/элексакафтор в сочетании с ивакафтором. Рекомендация получена на лечение муковисцидоза у пациентов в возрасте от 6 до 11 лет, у которых присутствует хотя бы одна мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR). Информирует PharmaTimes.

Данное разрешение означает, что более 1500 детей смогут быть впервые выбранными на право получения терапии основной причины муковисцидоза. Ивакафтор/тезакафтор/элексакафтор в сочетании с ивакафтором представляет собой пероральный препарат, предназначенный для повышения качества и функционирования белка CFTR на клеточной поверхности. Ивакафтор необходим для облегчения способности белков CFTR транспортировать соль и воду через клеточную мембрану. В комбинации лекарства работают вместе, чтобы помочь увлажнить и очистить дыхательные пути от слизи.

Муковисцидоз является истощающим наследственным системным заболеванием, которое вызывает прогрессирующее повреждение экзокринных желез, жизненно важных органов и систем.