Эмапалумаб стал вторым незарегистрированным препаратом в перечне Фо

Первичный и вторичный гемофагоцитарный синдром включены в Перечень заболеваний Фонда. Это редкое, тяжелое и опасное генетическое заболевание, приводящее к нарушению клеточной цитотоксичности — важного компонента иммунной системы, для лечения которого используется препарат эмапалумаб.

Части пациентов с вторичным гемофагоцитарным синдромом приходится столкнуться с осложнением заболевания, которое называется «цитокиновый шторм». Это массированная, неконтролируемая, часто фатальная гипервоспалительная реакция. «Цитокиновый шторм» без лечения смертелен в 100% случаев.

Осложнение протекает стремительно: принять решение об интенсивной терапии эмапалумабом, который может спасти ребенка, необходимо в течение первых двух суток с момента госпитализации пациента. Чтобы доступ к эмапалумабу всегда был у врачей, эксперты проголосовали за создание неперсонифицированного резерва этого препарата для детей с вторичным гемофагоцитарным синдромом. Также планируется к рассмотрению вопрос о создании резерва для пациентов с первичным гемофагоцитарным синдромом.

Ранее в 2024 году, выполняя поручение Президента России о дальнейшем совершенствовании механизмов работы Фонда, Правительство России приняло несколько документов и дало Фонду право принимать решения о формировании в регионах и федеральных медицинских центрах неперсонифицированного резерва незарегистрированных лекарственных препаратов, включенных в перечни для закупок Фонда. Это позволит максимально оперативно обеспечивать детей, нуждающихся в срочном старте терапии.

Решение о формировании резерва для неопределённого круга детей экспертный совет Фонда может принять на основании запроса со стороны региона или федерального медцентра, согласованного главным внештатным специалистом Министерства здравоохранения Российской Федерации по заболеванию из Перечня Фонда.

Первым незарегистрированным препаратом для создания неперсонифицированного резерва для незамедлительного предоставления этим летом по решению экспертного совета Фонда стал препарат белумосудил.