Eli Lilly получила права на препарат для лечения редкого заболевания глаз

Фото: Life science/FOTODOM/Shutterstock

MeiraGTx Holdings подписала соглашение с Eli Lilly на сумму более 475 млн долларов США, предоставляющее фармацевтическому гиганту права на экспериментальный генотерапевтический препарат для лечения врожденного амавроза Лебера 4-го типа, редкого наследственного заболевания, которое вызывает потерю зрения.

Подписание соглашения стало очередной попыткой Lilly выйти на рынок офтальмологических и генотерапевтических препаратов после октябрьской сделки по приобретению Adverum Biotechnologies за 261,7 млн долларов США. Adverum занимается разработкой инъекционных препаратов для лечения влажной формы возрастной макулярной дегенерации, которая является основной причиной развития слепоты у пожилых людей.

Экспериментальный препарат AAV-AIPL1 для субретинальных инъекций применяется у пациентов с наиболее тяжелой формой врожденного амавроза Лебера 4-го типа, вызванного мутациями в гене AIPL1.

Однократная инъекция AAV-AIPL1 обеспечивает доставку рабочей копии гена AIPL1 непосредственно в клетки сетчатки, что способствует восстановлению зрения у пациентов.