Эксперты FDA усомнились в эффективности терапии Capricor при Дюшенне

Акции компании Capricor Therapeutics упали почти на 60% на предварительных торгах после того, как экспертная комиссия Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) проголосовала против данных об эффективности клеточной терапии компании для лечения поражения сердца, связанного с мышечной дистрофией Дюшенна.

Комиссия проголосовала против эффективности препарата дерамиоцел девятью голосами против трех, поддержав опасения сотрудников FDA о том, что компания не предоставила достаточных доказательств эффективности терапии. Эксперты также выразили сомнения относительно изменений в ключевых анализах, внесенных уже после завершения исследования III фазы.

Акции Capricor уже снизились более чем на 66% к моменту последнего закрытия торгов после того, как сотрудники FDA в предварительных документах выразили обеспокоенность относительно основного разрабатываемого препарата компании.

Члены комиссии, проголосовавшие против дерамиоцела, указали на недостаточно убедительные данные о пользе для сердца, отсутствие части данных и неопределенность в отношении того, отражает ли показатель функции сердца значимое улучшение для пациентов.

По их мнению, более крупное и продолжительное исследование с другими конечными точками могло бы предоставить более убедительные доказательства того, что терапия позволяет сохранить функцию сердца.