Около 90% разрабатываемых молекул-кандидатов не достигают этапа регистрации и не трансформируются в клинически эффективные лекарственные препараты. Причины этого явления обсудили эксперты биофармацевтической компании «АстраЗенека» и Московского государственного университета имени М.В. Ломоносова на технологическом семинаре «R&D для R&D». Главной проблемой для российского фармацевтического сообщества названо методологическое различие между академическим и индустриальным подходами.
Трансляционный барьер: разные цели науки и бизнеса
Многообещающие доклинические данные часто не способны преодолеть трансляционный барьер на пути к клинической практике. По мнению экспертов, отсутствие системного подхода к планированию разработки на ранних этапах приводит к увеличению сроков, затрат и рисков, снижая вероятность коммерциализации проектов.
«Такой разрыв — это не проблема качества исследований, а проблема методологии и целеполагания. Академические ученые создают перспективные инновационные молекулы, но часто не задают себе вопросы, которые критичны для инвестора. Например, какова целевая популяция пациентов? Какие клинические точки будут регуляторно приемлемы, релевантны для медицинского сообщества, а главное достижимы технически? Какое место займет препарат в терапии? Без ответов на эти вопросы даже у блестящей научной работы будут сложности с трансляцией на клинический этап».
— Артем Доротенко, научный советник по клиническим исследованиям «АстраЗенека», Россия и Евразия
Гранты против реальных потребностей здравоохранения
По словам представителей МГУ, в академической среде чаще всего встречается модель грантового финансирования. При таком подходе заявка ориентирована на создание научного продукта, который может не соответствовать реальным запросам здравоохранения. Инновационность, регуляторная стратегия и возможности масштабирования на производстве часто остаются за рамками приоритетов.
«Преодолеть трансляционный барьер можно лишь при одновременном выполнении двух условий: наличия прочной научной основы и чёткого представления о клиническом применении будущего препарата в реальности. Без этого даже самые многообещающие разработки рискуют никогда не попасть к пациентам».
— Алла Савченко, заместитель декана по развитию образовательных программ факультета биоинженерии и биоинформатики МГУ имени М.В. Ломоносова
Пути решения: индустриальная логика со старта
Для успешного вывода препаратов на рынок академическая наука не должна сосредотачиваться только на доказательстве концепции. Эксперты предлагают следующие шаги:
- Внедрение индустриальной методологии и стратегического планирования на ранних этапах (от анализа потребности до формирования целевого профиля продукта).
- Привлечение отраслевых экспертов, знакомых с регуляторными требованиями, к созданию критериев грантовых конкурсов.
- Ранний независимый анализ терапевтической области и конкурентного окружения для грамотного планирования клинической программы.
Раннее применение индустриальной логики позволит направить ресурсы на проекты с высоким коммерческим потенциалом и системно решить проблему трансляционного барьера в России.
