Экспертный совет принял в перечни фонда «Круг добра» новый препарат от бета‑талассемии

Фото: Alex Mit/FOTODOM/Shutterstock

На очередном заседании экспертного совета фонда «Круга добра» принято решение о включении в перечни лекарственных препаратов, закупаемых фондом, препарата патогенетической медикаментозной терапии бета-талассемии. Также обозначены категории детей, которых «Круг добра», в случае одобрения решения со стороны попечительского совета фонда, сможет обеспечить лекарством луспатерцепт.

Для пациентов с тяжелыми формами бета-талассемии предусмотрена трансплантация стволовых гемопоэтических клеток либо паллиативная терапия — сочетание донорских эритроцитов со своевременным выведением железа, лечение осложнений. Но трансфузии (переливание крови) — всегда тяжелый для организма процесс. Поэтому в результате поиска средства патогенетической медикаментозной терапии появился луспатерцепт.

Препарат вводится внутривенно раз в три недели. Оно позволяет эритроцитам созревать, выравнивает показатели железа в организме, дает тенденцию к сокращению размеров печени и селезенки. Эффективность и безопасность луспатерцепта при пожизненном применении доказана для взрослых, и с 2021 года он включен в рекомендации по терапии бета-талассемии в 62 странах. С апреля 2023 года препарат зарегистрирован в России, а в августе 2025 года внесен в перечень жизненно-важных лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

По новым результатам клинических исследований луспатерцепт также эффективен и безопасен для детей старше 12 лет — именно эта возрастная группа участвовала в первом этапе исследования. Руководствуясь этими фактами, экспертный совет фонда «Круг добра» единогласно предложил включить луспатерцепт в перечень фонда и определил категории детей, которым назначается препарат. После одобрения попечительским советом Фонда это позволит получить лекарство российским детям с бета-талассемией — по прогнозам экспертов НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, таких детей может быть около 10 в год. Исследования продолжаются и для детей от 6 до 12 лет, эксперты ожидают результатов в следующем году.

Ранее заболевание бета-талассемия была включена в перечень фонда в составе группы гемоглобинопатий — особых заболеваний крови. Для них фонд закупает препарат иммуноглобулин для подкожного введения после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Теперь же заболевание планируется к внесению в перечень как отдельное, имеющее эффективную и безопасную патогенетическую терапию.