Экспертный совет фонда «Круг добра» включил в перечень помощи детям ещё одно орфанное заболевание
На заседании экспертного совета фонда «Круг добра» эксперты приняли решение включить в перечень заболеваний первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ).
ГЛГ — это редкое, тяжелое и опасное генетическое заболевание, приводящее к нарушению клеточной цитотоксичности (важный компонент иммунной системы). Заболевание чаще всего встречается у пациентов в раннем детском возрасте.
«В 2020 году были проведены регистрационные, а в 2022-м — ретроспективные исследования препарата эмапалумаб», — пояснила профессор НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева Минздрава России Анна Щербина.
Специалисты рассмотрели все аспекты заболевания, а также терапии и включили заболевание в перечень фонда, а попечительский совет утвердил эмапалумаб к внесению в перечень лекарственных препаратов для закупки фондом.
Кроме того, утверждён для закупок препарат сиролимус для детей с туберозным склерозом.
