Эксперт заявил о сохранении клинической картины СМА после применения «Золгенсмы»

По словам эксперта, терапия «Золгенсмой» работает не у всех пациентов. Из-за отсутствия специального механизма государство не может вернуть деньги. Об этом гендиректор ФГБУ «Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи» Виталий Омельяновский рассказал на Петербургском международном экономическом форуме (ПМЭФ), передает корреспондент «ФВ».

Омельяновский отметил, что каждый год будут появляться технологии с меньшей доказательной базой их эффективности. Для этого есть объективные причины, так как внедряется все больше персонифицированных подходов, орфанных технологий.

«Наш пациент должен иметь право доступа к инновациям, но, с другой стороны, надо научиться контролировать то, что мы запустили к пациентам», — сказал он.

Он привел пример фонда «Круг добра», который должен дать пациентам новые технологии и при этом контролировать их эффективность, чтобы «четко сказать, дать ли им зеленый свет для доступа в систему ОМС, бюджетное финансирование, либо препарат не демонстрирует эффективность и про него надо забыть».

«Появился первый генный препарат «Золгенсма»… Мы закупили этот препарат по баснословным деньгам, больным детям сделали уколы, но почему-то у них клиника не ушла, и они опять возвращаются на ту терапию, которая была. Проблема в том, что крайне дорогостоящий препарат работает не у 100% пациентов. Не имея ситуации возврата инвестиций за неэффективно пролеченный случай, мы с вами платим не дважды, а, наверное, четырежды или больше: сначала применяем одну инновационную технологию для СМА, потом «Золгенсму», потом снова возвращаемся к предыдущей терапии. Если бы мы регуляторику отретушировали, то смогли бы вернуть деньги за «Золгенсму», — рассказал Омельяновский.

Ранее в Минздраве не сообщали, что препарат против спинальной мышечной атрофии оказался неэффективен. Как пояснили «ФВ» в «Круге добра» в соответствии с критериями, установленными экспертным советом, фонд не принимает заявки на препараты рисдиплам («Эврисди») или нусинерсен («Спинраза») для пациентов, которые получили онасемноген абепарвовек («Золгенсма»). «Насколько известно, клинические исследования по поводу так называемой тандемной терапии еще только ведутся, достаточных данных об эффективности и безопасности такой терапии нет, прежде всего — в инструкции к самому препарату», — отметили в фонде.

Препарат «Золгенсма» (МНН — онасемноген абепарвовек) зарегистрирован в России в декабре 2021 года. Его применяют для лечения детей в возрасте до двух лет. Он является самым дорогим препаратом в мире — один укол стоит около 2,125 млн долл. «Круг добра» принял решение об обеспечении 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии, препаратом «Золгенсма».

В мае глава ФМБА Вероника Скворцова заявила, что учреждения агентства могут подготовить аналоги препаратов от орфанных болезней, в том числе и «Золгенсму». Аналоги могут быть готовы в течение 6—8 месяцев.