Экспериментальный препарат AstraZeneca и Ionis Pharmaceuticals достиг целей во время исследований

Промежуточный анализ данных по экспериментальному препарату Eplontersen компании AstraZeneca и ее партнера Ionis Pharmaceuticals показал, что лекарственное средство достигло основных целей в исследовании у пациентов с наследственной транстиретин-опосредованной амилоидной полинейропатией (ATTRv-PN).

По данным AstraZeneca, это заболевание, которым страдают около 40 тысяч пациентов во всем мире, приводит к повреждению периферических нервов с нарушением двигательных функций в течение пяти лет после постановки диагноза. Без лечения людей с этим диагнозом, как правило, ждет летальный исход в течение 10 лет.

Препарат предназначен для снижения выработки транстиретина или белка TTR. Ограничение TTR снижает накопление амилоидных отложений в периферических нервах и различных органах.
В отдельном исследовании на поздних стадиях Eplontersen также тестируется в терапии транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM), которая является прогрессирующим заболеванием, приводящим к прогрессирующей сердечной недостаточности и смерти в течение четырех лет после постановки диагноза. По оценкам AstraZeneca, во всем мире насчитывается от 300 до 500 тысяч пациентов с этим заболеванием.