Эфмороктоког альфа будет включен в ЖНВЛП и «14 ВЗН»

Комиссия Минздрава по формированию перечней лекарственных препаратов рекомендовала включить эфмороктоког альфа, использующийся для лечения гемофилии А, в перечень ЖНВЛП и федеральную программу «14 ВЗН» на 2022 год. Попадание фактора крови VIII пролонгированного действия в эти списки повысит доступность препарата и позволит улучшить лекобеспечение пациентов с гемофилией, отметили во Всероссийском союзе пациентов.

Эфмороктоког альфа выпускается шведской биофармацевтической компанией Sobi, специализирующейся на инновационных методах лечения в области гематологии и иммунологии. В 2020 году Sobi и «Скопинфарм» подписали соглашение о поэтапной локализации производства препарата на заводе российской компании в Рязанской области и запустили комплексную программу расширения доступа к инновационной терапии гемофилии А.

«Доступность современной терапии для пациентов – безусловный приоритет нашей компании, – отметил генеральный директор Sobi в России и странах СНГ Вячеслав Дербиж. – В России мы следуем основным принципам Sobi: фокусируемся на нуждах пациентов с редкими заболеваниями, готовы к партнерству и активно внедряем инновации. Подобный подход позволяет нам спасать жизни сотен пациентов».

Гемофилия – тяжелое наследственное заболевание, при котором происходит снижение свертываемости крови вследствие врожденного дефицита так называемых факторов свертывания, больные страдают от сильных кровотечений даже после минимальных травм [1]. Ранее – в отсутствие современного лечения – средняя продолжительность жизни этих пациентов составляла около 30 лет, а с подросткового возраста они, как правило, вынуждены были передвигаться только на костылях или колясках. При получении современной лекарственной терапии продолжительность жизни пациентов аналогична продолжительности жизни здоровых людей. В настоящее время в России насчитывается порядка 6400 пациентов с диагнозом гемофилия А. У людей, страдающих тяжелой гемофилией А, часто развиваются спонтанные и травматические кровотечения в суставы и мышцы. Повторные кровотечения являются основной причиной инвалидизирующего осложнения – деформирующей артропатии. Несмотря на проведение пациентам стандартной профилактической терапии фактором крови VIII, у них сохраняется развитие кровотечений, и, следовательно, артропатии, что требует внедрения новых опций терапии.

«В наши дни заместительная терапия факторами крови выходит за рамки профилактики. Пациенты с гемофилией имеют право на достойное лечение и полноценную жизнь. Мы полностью поддерживаем рекомендации специалистов Минздрава о включении фактора крови VIII пролонгированного действия в оба перечня, так как это открывает новые возможности для лечения пациентов, – поясняет президент Всероссийского общества гемофилии и сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев. – Пролонгированный характер действия препарата означает снижение количества внутривенных инъекций и связанных с этим рисков. Это важно для пациентов с гемофилией А, особенно – для детей, поскольку маленькие пациенты чаще травмируются и нуждаются в больших дозах факторов крови».

О сотрудничестве компаний Sobi и Sanofi

Компании Sobi и Sanofi сотрудничают в области разработки и коммерциализации лекарственного препарата эфмороктоког альфа. Хотя технологию слияния с Fc-доменом используют при производстве лекарственных препаратов уже более 15 лет, Sobi и Sanofi оптимизировали ее и внедрили в терапию гемофилии. В 2019 году Sobi провела раннюю регистрацию разработки и коммерциализацию препарата BIVV001 — исследуемого фактора VIII, который способен продлить защиту от кровотечений у пациентов с гемофилией А при режиме введения один раз в неделю.

Компания Sobi обладает основными правами на разработку и коммерциализацию эфмороктокога альфа на территории своей деятельности – в странах Европы, Северной Африки, большинстве стран Ближнего Востока и в России. Sanofi обладает основными правами на разработку и коммерциализацию препарата в Северной Америке и в некоторых других регионах мира и несет ответственность за производство препаратов.

[1] Wyseure T, et al. Semin Hematol. 2016 Jan;53(1):10–19.

Комиссия Минздрава по формированию перечней лекарственных препаратов рекомендовала включить эфмороктоког альфа, использующийся для лечения гемофилии А, в перечень ЖНВЛП и федеральную программу «14 ВЗН» на 2022 год. Попадание фактора крови VIII пролонгированного действия в эти списки повысит доступность препарата и позволит улучшить лекобеспечение пациентов с гемофилией, отметили во Всероссийском союзе пациентов.

Эфмороктоког альфа выпускается шведской биофармацевтической компанией Sobi, специализирующейся на инновационных методах лечения в области гематологии и иммунологии. В 2020 году Sobi и «Скопинфарм» подписали соглашение о поэтапной локализации производства препарата на заводе российской компании в Рязанской области и запустили комплексную программу расширения доступа к инновационной терапии гемофилии А.

«Доступность современной терапии для пациентов – безусловный приоритет нашей компании, – отметил генеральный директор Sobi в России и странах СНГ Вячеслав Дербиж. – В России мы следуем основным принципам Sobi: фокусируемся на нуждах пациентов с редкими заболеваниями, готовы к партнерству и активно внедряем инновации. Подобный подход позволяет нам спасать жизни сотен пациентов».

Гемофилия – тяжелое наследственное заболевание, при котором происходит снижение свертываемости крови вследствие врожденного дефицита так называемых факторов свертывания, больные страдают от сильных кровотечений даже после минимальных травм [1]. Ранее – в отсутствие современного лечения – средняя продолжительность жизни этих пациентов составляла около 30 лет, а с подросткового возраста они, как правило, вынуждены были передвигаться только на костылях или колясках. При получении современной лекарственной терапии продолжительность жизни пациентов аналогична продолжительности жизни здоровых людей. В настоящее время в России насчитывается порядка 6400 пациентов с диагнозом гемофилия А. У людей, страдающих тяжелой гемофилией А, часто развиваются спонтанные и травматические кровотечения в суставы и мышцы. Повторные кровотечения являются основной причиной инвалидизирующего осложнения – деформирующей артропатии. Несмотря на проведение пациентам стандартной профилактической терапии фактором крови VIII, у них сохраняется развитие кровотечений, и, следовательно, артропатии, что требует внедрения новых опций терапии.

«В наши дни заместительная терапия факторами крови выходит за рамки профилактики. Пациенты с гемофилией имеют право на достойное лечение и полноценную жизнь. Мы полностью поддерживаем рекомендации специалистов Минздрава о включении фактора крови VIII пролонгированного действия в оба перечня, так как это открывает новые возможности для лечения пациентов, – поясняет президент Всероссийского общества гемофилии и сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев. – Пролонгированный характер действия препарата означает снижение количества внутривенных инъекций и связанных с этим рисков. Это важно для пациентов с гемофилией А, особенно – для детей, поскольку маленькие пациенты чаще травмируются и нуждаются в больших дозах факторов крови».

О сотрудничестве компаний Sobi и Sanofi

Компании Sobi и Sanofi сотрудничают в области разработки и коммерциализации лекарственного препарата эфмороктоког альфа. Хотя технологию слияния с Fc-доменом используют при производстве лекарственных препаратов уже более 15 лет, Sobi и Sanofi оптимизировали ее и внедрили в терапию гемофилии. В 2019 году Sobi провела раннюю регистрацию разработки и коммерциализацию препарата BIVV001 — исследуемого фактора VIII, который способен продлить защиту от кровотечений у пациентов с гемофилией А при режиме введения один раз в неделю.

Компания Sobi обладает основными правами на разработку и коммерциализацию эфмороктокога альфа на территории своей деятельности – в странах Европы, Северной Африки, большинстве стран Ближнего Востока и в России. Sanofi обладает основными правами на разработку и коммерциализацию препарата в Северной Америке и в некоторых других регионах мира и несет ответственность за производство препаратов.

[1] Wyseure T, et al. Semin Hematol. 2016 Jan;53(1):10–19.