эффективность 26 лекарств, одобренных FDA по ускоренной схеме, так и не доказана

Из 26 препаратов, одобренных по accelerated approval и отобранных Bloomberg, по 19 из них срок завершения КИ перенесен на более поздний. Еще по семи лекарствам сроки проведения КИ нарушены, но к категории отложенных эти исследования не относятся, поскольку некоторые данные компания все же предоставила FDA.

Программа ускоренного одобрения лекарств заработала в США в 1992 году, преимущественно для вывода на рынок новых методов лечения ВИЧ до завершения длительных КИ. В 2012 году Конгресс США формализовал процесс одобрения лекарств по accelerated approval. Для этого препарат должен достичь в исследованиях промежуточной конечной точки, то есть предсказать, а не подтвердить клиническую пользу. Это касается препаратов от заболеваний, по которым нет одобренной терапии или вариантов лечения мало. Если конечной точки, подтверждающей клиническую пользу, в ходе КИ не было достигнуто, FDA вправе отозвать разрешение.

В декабре 2022 года конгресс утвердил поправки, расширяющие полномочия FDA по уточнению деталей проводимых компаниями КИ, а также по отзыву уже выданных по программе разрешений.

По подсчетам агентства, за прошедшие 30 лет фармкомпании подали около 300 заявок на одобрение лекарств по программе ускоренного одобрения, в основном по препаратам от рака. В то же время FDA отозвало разрешение у семи таких лекарств.

Как заявляли в минздраве США, в период с 2018 по 2021 год федеральные программы Medicare и Medicaid потратили более $18 млрд на препараты для ускоренной регистрации, подтверждающие испытания которых в конечном итоге были отложены.

В России с весны 2022 года процедура ускоренной регистрации возможна в отношении препаратов, признанных дефектурными. За год в РФ по этой схеме был зарегистрирован 51 препарат, одно такое разрешение было отозвано, сообщал Минздрав на Российском фармацевтическом форуме им. Н.А. Семашко в мае.

Препарат Exondys 51 одобрен FDA по accelerated approval в 2016 году для лечения миодистрофии Дюшенна. С тех пор Sarepta по той же схеме вывела на рынок Amondys 45 и Vyondys 53 от этого же заболевания. Совокупно за 7 лет продаж эти три препарата принесли Sarepta $2,5 млрд.

Однако доказательств клинической эффективности Exondys 51 до сих пор не представлено. Соответствующее исследование препарата началось через четыре года после его одобрения и завершится не раньше 2024 года. Предварительные данные, на основе которых FDA одобрило Exondys 51, показали повышение в ходе исследований уровня мышечного белка дистрофина. Но улучшает ли прием препарата состояние пациентов, тормозит ли развитие болезни, неизвестно. В свое время в ЕС регуляторы не разрешили выход на рынок Exondys 51.

В России Exondys 51 закупается фондом «Круг добра».

В самой Sarepta утверждают, что продажи Exondys позволяют компании финансировать программу генной терапии. Sarepta собирается вывести на рынок генотерапевтический препарат от миодистрофии Дюшенна – также по ускоренной процедуре. В КИ с участием 41 пациента терапия новым препаратом дала неоднозначные результаты: уровень дистрофина повысился (это и было ключевой целью исследования), но явного улучшения состояния опорно-двигательного аппарата по сравнению с плацебо не произошло. По прогнозам аналитиков, объем продаж генотерапевтического препарата может превысить $3 млрд.

В последние годы процедура ускоренного одобрения применяется и в терапевтических областях, где оценка эффективности терапии в принципе затруднена, пишет Bloomberg. Пример – препарат для лечения болезни Альцгеймера Adulhelm от Biogen. Два крупных испытания компании дали противоречивые результаты: одно исследование показало, что оно работает, другое – нет. В ноябре 2020 году консультативная группа FDA проголосовала против его одобрения по традиционной схеме, но спустя семь месяцев разрешило применять по ускоренной схеме. FDA предоставило Biogen более восьми лет на проведение третьего крупного испытания, которое сейчас продолжается. Однако в 2021 году в Biogen решили прекратить продажу препарата.