Вторник, 29 июля 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Двадцать лет в ожидании диагноза: как в России выявляют и лечат пациентов с болезнью Фабри?

28.06.2024
в Новости медицины и фармации

Болезнь Фабри — редкое генетическое заболевание, которое поражает почки, приводит к сердечной недостаточности, инфарктам и инсультам. Без установленного диагноза и вовремя начатого лечения пациенты умирают в возрасте 40-50 лет. Наиболее высокая смертность наблюдается среди пациентов с почечным типом заболевания, то есть у тех, у кого заболевание проявилось поражением почек. И именно пациентам в гемодиализных центрах чаще устанавливают диагноз.

Один из ведущих российских специалистов по болезни Фабри, Сергей Моисеев, член корр. РАН, профессор,  директор Клиники им. Е.М. Тареева Сеченовского университета поделился данными о результатах скрининга пациентов и их родственников в диализных отделениях: из 331 обследованных болезнь была выявлена у 165, то есть почти у 50%. При этом он подчеркнул, что для успешного лечения ранняя диагностика критически важна. Сейчас  на то, чтобы установить верный диагноз, в среднем уходит 21 год1.

Ключевым методом для выявления болезни Фабри является семейный скрининг: по данным Екатерины Захаровой, д.м.н., заведующей лабораторией наследственных болезней обмена веществ, заведующей лабораторией селективного скрининга МГНЦ им. академика Н.П.Бочкова, на каждого пациента с болезнью Фабри может приходиться до пяти дополнительных случаев заболевания в одной семье.

«Поздняя диагностика — не уникальная российская проблема, тем более если речь идет об орфанных заболеваниях. Однако как только терапия становится доступна, профильные специалисты начинают внимательнее относиться к различным симптомам, видят заболевание более системно и могут заподозрить редкий диагноз, а значит, отправить пациента на скрининг. Для лечения болезни Фабри  в распоряжении есть ферментозаместительная терапия (ФЗТ), которая уже хорошо себя зарекомендовала: у 90% пациентов на фоне длительной ФЗТ не были зарегистрированы неблагоприятные клинические  исходы», — рассказал эксперт.

На конгрессе были представлены результаты двойного слепого рандомизированного исследования I фазы биоэквивалентности препарата агалсидазы бета (Фабагал®) препарату сравнения. Они показали сопоставимый уровень фармакокинетики исследуемого препарата, а также аналогичный уровень безопасности. Однако, как добавил Сергей Моисеев, помимо выявления заболевания, есть еще одна проблема — охват терапией всех диагностированных пациентов и доступ к ней. 

Исследования биоаналога Фабагал®, зарегистрированного в 2023 году в России, и его эквивалентность оригиналу расширяют возможности российских врачей в терапии пациентов с болезнью Фабри. Фабагал успешно применяется с 2014 года в Южной Корее. К концу года «Петровакс» совместно с Центром им. Гамалеи запустит на предприятии в Московской области производство препарата по полному циклу. Это первый пример трансфера технологии производства субстанции в России. Эффективность технологии позволит производить орфанный препарат в количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

Важно, что цена на российский биоаналог на 40% ниже, чем на оригинальный препарат2. Локализация производства позволит сократить бюджетные расходы примерно на 500 млн рублей в год. За пять лет экономия государственных средств может достигнуть более 2 млрд рублей.

Вместе с тем, Михаил Цыферов, президент компании «Петровакс» рассказал, с какими сложностями сталкивается компания при выводе Фабагала на рынок. В части регионов формирование лотов на закупку осуществляют по торговым наименованиям вместо МНН, без убедительных оснований. «Мы предлагаем перевести все закупки на федеральный уровень, чтобы все было прозрачно. Важно, чтобы врачебные комиссии рассматривали потребности пациентов, опираясь на опыт и экспертизу лучших специалистов в стране, а не руководствуясь нечестными конкурентными практиками», — отметил Михаил.

  1. Moiseev S, et al. The Benefits of Family Screening in Rare Diseases: Genetic Testing Reveals 165 New Cases of Fabry Disease among At-Risk Family Members of 83 Index Patients. Genes (Basel). 2022;13(9):1619.
  2. https://grls.minzdrav.gov.ru/PriceLims.aspx?TradeName=Фабагал&INN=&RegNumber=&OrgName=&Barcode=&OrderNumber=&OuterState=60&PageSize=&OrderBy=pklimprice&OrderType=desc

Болезнь Фабри — редкое генетическое заболевание, которое поражает почки, приводит к сердечной недостаточности, инфарктам и инсультам. Без установленного диагноза и вовремя начатого лечения пациенты умирают в возрасте 40-50 лет. Наиболее высокая смертность наблюдается среди пациентов с почечным типом заболевания, то есть у тех, у кого заболевание проявилось поражением почек. И именно пациентам в гемодиализных центрах чаще устанавливают диагноз.

Один из ведущих российских специалистов по болезни Фабри, Сергей Моисеев, член корр. РАН, профессор,  директор Клиники им. Е.М. Тареева Сеченовского университета поделился данными о результатах скрининга пациентов и их родственников в диализных отделениях: из 331 обследованных болезнь была выявлена у 165, то есть почти у 50%. При этом он подчеркнул, что для успешного лечения ранняя диагностика критически важна. Сейчас  на то, чтобы установить верный диагноз, в среднем уходит 21 год1.

Ключевым методом для выявления болезни Фабри является семейный скрининг: по данным Екатерины Захаровой, д.м.н., заведующей лабораторией наследственных болезней обмена веществ, заведующей лабораторией селективного скрининга МГНЦ им. академика Н.П.Бочкова, на каждого пациента с болезнью Фабри может приходиться до пяти дополнительных случаев заболевания в одной семье.

«Поздняя диагностика — не уникальная российская проблема, тем более если речь идет об орфанных заболеваниях. Однако как только терапия становится доступна, профильные специалисты начинают внимательнее относиться к различным симптомам, видят заболевание более системно и могут заподозрить редкий диагноз, а значит, отправить пациента на скрининг. Для лечения болезни Фабри  в распоряжении есть ферментозаместительная терапия (ФЗТ), которая уже хорошо себя зарекомендовала: у 90% пациентов на фоне длительной ФЗТ не были зарегистрированы неблагоприятные клинические  исходы», — рассказал эксперт.

На конгрессе были представлены результаты двойного слепого рандомизированного исследования I фазы биоэквивалентности препарата агалсидазы бета (Фабагал®) препарату сравнения. Они показали сопоставимый уровень фармакокинетики исследуемого препарата, а также аналогичный уровень безопасности. Однако, как добавил Сергей Моисеев, помимо выявления заболевания, есть еще одна проблема — охват терапией всех диагностированных пациентов и доступ к ней. 

Исследования биоаналога Фабагал®, зарегистрированного в 2023 году в России, и его эквивалентность оригиналу расширяют возможности российских врачей в терапии пациентов с болезнью Фабри. Фабагал успешно применяется с 2014 года в Южной Корее. К концу года «Петровакс» совместно с Центром им. Гамалеи запустит на предприятии в Московской области производство препарата по полному циклу. Это первый пример трансфера технологии производства субстанции в России. Эффективность технологии позволит производить орфанный препарат в количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

Важно, что цена на российский биоаналог на 40% ниже, чем на оригинальный препарат2. Локализация производства позволит сократить бюджетные расходы примерно на 500 млн рублей в год. За пять лет экономия государственных средств может достигнуть более 2 млрд рублей.

Вместе с тем, Михаил Цыферов, президент компании «Петровакс» рассказал, с какими сложностями сталкивается компания при выводе Фабагала на рынок. В части регионов формирование лотов на закупку осуществляют по торговым наименованиям вместо МНН, без убедительных оснований. «Мы предлагаем перевести все закупки на федеральный уровень, чтобы все было прозрачно. Важно, чтобы врачебные комиссии рассматривали потребности пациентов, опираясь на опыт и экспертизу лучших специалистов в стране, а не руководствуясь нечестными конкурентными практиками», — отметил Михаил.

  1. Moiseev S, et al. The Benefits of Family Screening in Rare Diseases: Genetic Testing Reveals 165 New Cases of Fabry Disease among At-Risk Family Members of 83 Index Patients. Genes (Basel). 2022;13(9):1619.
  2. https://grls.minzdrav.gov.ru/PriceLims.aspx?TradeName=Фабагал&INN=&RegNumber=&OrgName=&Barcode=&OrderNumber=&OuterState=60&PageSize=&OrderBy=pklimprice&OrderType=desc

Пред.

«У вас старушьем воняет, в медперсонале не должно быть старых и толстых»: свердловские медики пожаловались Путину на начальника, который «доводит до морального истощения»

След.

Минтруд расширит список критериев для оценки качества соцуслуг на дому

СвязанныеСообщения

Рособрнадзор объявил предостережения шести медвузам и НМИЦ им. Петрова
Новости медицины и фармации

Рособрнадзор объявил предостережения шести медвузам и НМИЦ им. Петрова

29.07.2025
Конгресс США призвал FDA ужесточить борьбу с поддельными препаратами для похудения
Новости медицины и фармации

Конгресс США призвал FDA ужесточить борьбу с поддельными препаратами для похудения

29.07.2025
Врачи поставили под вопрос наследственность психических болезней
Новости медицины и фармации

Врачи поставили под вопрос наследственность психических болезней

29.07.2025
След.
Минтруд расширит список критериев для оценки качества соцуслуг на дому

Минтруд расширит список критериев для оценки качества соцуслуг на дому

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Analytical Chemistry Books 5 Analytical Chemistry Books 5 342 ₽
  • Мой первый годик Мой первый годик 342 ₽
  • Netter Interactive Atlas of Clinical Anatomy Netter Interactive Atlas of Clinical Anatomy 479 ₽
  • Silver platter dermatology Silver platter dermatology 479 ₽

Товары

  • Rook’s Textbook of Dermatology Rook's Textbook of Dermatology 342 ₽
  • Nature Reviews Molecular Cell Biology 2000-2006 Nature Reviews Molecular Cell Biology 2000-2006 342 ₽
  • Understanding Genetics — DNA, Genes, and Their Real-World Applic Understanding Genetics - DNA, Genes, and Their Real-World Applic 684 ₽
  • Rotator Cuff Repair Featuring the CorkScrew™ Parachute Suture An Rotator Cuff Repair Featuring the CorkScrew™ Parachute Suture An 411 ₽
  • Med-Challenger for Emergency Physicians Med-Challenger for Emergency Physicians 205 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Рособрнадзор объявил предостережения шести медвузам и НМИЦ им. Петрова
  • Конгресс США призвал FDA ужесточить борьбу с поддельными препаратами для похудения
  • Врачи поставили под вопрос наследственность психических болезней
  • Проживание у соленой воды удлинило жизнь, а у пресной — укоротило
  • «Столички» и «Неофарм» не работают из-за технического сбоя
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version