Для лечения синдрома Барта одобрен первый препарат

Фото: Shawn Hempel/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) выдало компании Stealth Biotherapeutics разрешение на продажу препарата Forzinity, предназначенного для лечения пациентов с синдромом Барта. Препарат, представленный в виде инъекций для введения один раз в сутки, был одобрен по ускоренной процедуре.

Синдром Барта — это редкое генетическое заболевание, сопровождающееся нарушениями в структуре и функционировании митохондрий. Заболевание поражает главным образом мужчин. Согласно результатам исследования, опубликованного на официальном сайте Национального института здравоохранения США, по состоянию на 2020 год синдром Барта был выявлен у 230–250 мужчин во всем мире.

Forzinity стал первым препаратом, который может применяться для лечения синдрома Барта у пациентов с массой тела не менее 30 кг. Его механизм действия заключается в улучшении структурно-функциональных характеристик митохондрий в результате связывания действующего вещества с их матриксом.

Возможность одобрения препарата по ускоренной процедуре появилась благодаря результатам исследования, подтвердившим повышение силы четырехглавой мышцы бедра. По мнению FDA, повышение данного показателя является достаточным для прогнозирования вероятности достижения таких результатов, как увеличение времени в положении стоя или пройденного расстояния.