Десять фармкомпаний и FDA создали альянс по разработке генных терапий для редких заболеваний

Десять фармацевтических компаний объединятся с американским регулятором FDA, Национальными институтами здравоохранения (NIH) и пятью некоммерческими организациями, чтобы ускорить разработку методов генной терапии для лечения редких наследственных заболеваний. Об этом сообщает PMLive.

К альянсу присоединились пять крупных фармацевтических компаний — Biogen, Janssen, Novartis, Pfizer и Takeda, а также более мелкие компании, такие как REGENXBIO, Spark Therapeutics, Taysha Gene Therapies, Ultragenyx и Thermo Fisher Scientific. В число некоммерческих партнеров консорциума входят Альянс регенеративной медицины, Американское общество генной и клеточной терапии и Национальная организация по редким заболеваниям.

Издание пишет, что хотя существует более 7 тыс. редких заболеваний, FDA одобрило только две генных терапии для лечения наследственных заболеваний. Деятельность нового консорциума Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC) будет направлена на изменения ситуации. BGTC будет «оптимизировать и упрощать» процесс разработки генной терапии.

NIH и частные партнеры предоставят финансирование в размере около 76 млн долл. в течение пяти лет для поддержки проектов, финансируемых BGTC. В частности, среди них будет клиническая программа из четырех-шести испытаний, каждое из которых будет посвящено разным редким заболеваниям.

«Самые редкие заболевания вызваны дефектом одного гена, на который потенциально может быть нацелена индивидуальная или «сделанная на заказ» терапия, которая исправляет или заменяет дефектный ген, — рассказал директор NIH доктор Фрэнсис Коллинз. — «В настоящее время существуют значительные возможности для улучшения сложного процесса разработки генной терапии, которые ускорит научный прогресс и, что наиболее важно, принесут пользу пациентам за счет увеличения числа эффективных генных терапий».