Cannabidiol (CBD) компании GW Pharma получил от европейских регуляторов статус орфанного препарата для лечения туберозного склероза (ТС), сообщает PharmaTimes.
ТС представляет собой потенциально жизнеугрожающее генетическое заболевание, вызывающие рост доброкачественных опухолей мозга и других жизненно важных органов.
У 80-90% пациентов с ТС в течение жизни развивается эпилепсия, первые симптомы которой обычно проявляются в детстве. До 2/3 пациентов не отвечают адекватно на лечение существующими методами.
Компания GW в настоящий момент проводит набор субъектов в клиническое исследование III фазы, разработанное для изучения применения препарата Epidiolex (cannabidiol) в качестве адъюнктивной терапии для купирования припадков, связанных с ТС. Ожидается, что данные исследования появятся во II половине 2018 г.
В компании отметили, что, в случае получения положительных результатов исследования, в 2019 г. планируется подача регистрационных заявок на Epidiolex при ТС в США и Европе.
GW уже подала заявки на регистрацию Epidiolex по обеим сторонам Атлантики для лечения припадков, связанных с синдромом Леннокса–Гасто и синдромом Драве.
Препарату уже присвоен статус орфанного для лечения ТС в США.
