Большинство новых препаратов в США одобрили на основании только одного КИ

Ученые проанализировали все одобрения новых препаратов FDA с 2016 по 2024 год и связанные с ними 6 763 исследования. В 2016 году на одно одобрение приходилось в среднем 3,41 КИ, а к 2024 году показатель снизился до 1,39. Если в 2016 году 59,1% препаратов были одобрены на основании трех и более исследований, то в 2024 году их доля составила только 5,6%.

Авторы обращают внимание, что сокращение числа КИ может ослаблять доказательную базу при одобрении препаратов. Проведение как минимум двух независимых КИ позволяет подтвердить результаты первого исследования и снизить вероятность того, что выводы связаны со случайностью или систематическими ошибками.

Еще одной проблемой аналитики назвали сроки публикации результатов. В течение всего рассматриваемого периода среднее время между завершением КИ и размещением его результатов в открытом доступе превышало один год. Для клинических исследований показатель вырос с 841 дня в 2016 году до максимальных 1 226 дней в 2020-м, после чего снизился, однако проблема задержек сохранилась.

Тенденция развивается на фоне изменения регуляторных подходов в США. Принятый в 2016 году закон 21st Century Cures Act был направлен на ускорение разработки и рассмотрения новых медицинских продуктов. Кроме того, он расширил возможности FDA использовать более гибкую доказательную базу.

Ускоренные механизмы FDA активно использует, в частности, при регистрации онкопрепаратов. Как показало другое исследование, среди новых противоопухолевых препаратов, одобренных регулятором в 2020–2025 годах, 87% прошли по ускоренным схемам, а 55% получили статус «прорывной терапии». При сравнении с китайским регулятором NMPA американское FDA завершало рассмотрение таких препаратов в среднем на 182 дня быстрее.

При этом авторы в Plos One подчеркивают, что их исследование не позволяет напрямую связать сокращение числа испытаний с принятием закона. На динамику могли повлиять и другие факторы. Среди них – разработка препаратов для редких и онкологических заболеваний, а также изменение подходов к проведению клинических исследований.

Одновременно выросла роль фарминдустрии в финансировании исследований, связанных с одобрением лекарств. В 2016 году на КИ с участием финансирования от индустриальных партнеров приходилось 44,6%, а в 2024 году – уже 80,4%. NIH (Национальные институты здравоохранения США) и другие государственные источники в большинстве рассматриваемых лет обеспечивали менее 3% финансирования. Авторы указывают, что усиление зависимости от индустрии повышает значимость прозрачности данных и независимой проверки результатов.

Ученые подчеркивают, что выявленная тенденция пока не свидетельствует о снижении безопасности новых препаратов. Основу доказательной базы по-прежнему составляли исследования III фазы, а систематического перехода к более ранним фазам ученые не обнаружили. Чтобы установить, связано ли сокращение числа КИ с дополнительными рисками для пациентов, потребуется более длительное наблюдение за уже одобренными препаратами, включая данные об их отзыве с рынка и появлении новых предупреждений о безопасности. Поэтому растущая доля одобрений на основании одного КИ, по мнению ученых, требует более пристального внимания к надежности доказательств и последующему контролю безопасности препаратов.