Bluebird bio сменила название на Genetix Biotherapeutics

В начале 2018 года акции фирмы стоили около 2300 долл., а рыночная стоимость достигала 10 млрд долл. Впоследствии произошло падение котировок из-за проблем с коммерциализацией генных терапий, высокой себестоимости производства и ограниченного рынка сбыта для редких заболеваний.

Bluebird bio первой удалось вывести на рынок США три генные терапии. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило:

• Zynteglo (betibeglogene autotemcel) для лечения бета-талассемии — в августе 2022 года.

• Skysona (elivaldogene autotemcel) при церебральной адренолейкодистрофии — месяц спустя. В августе этого года регулятор сузил ее показания, выявив повышенный риск развития рака крови. Теперь препарат назначают только при отсутствии альтернативных методов лечения.

• Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel) при серповидно-клеточной анемии — в 2023-м.

В начале 2018 года акции компании стоили около 2300 долл., а рыночная стоимость достигала 10 млрд долл. Вскоре произошло резкое падение котировок до 7 долл. из-за низкого спроса на дорогостоящие препараты — один курс стоит от 2,8 млн до 3,1 млн долл. Их покупка оказалась практически недоступна для массового применения. За несколько лет лечение прошли 57 человек. В 2023 году Bluebird заработала 29,5 млн долл. Ситуацию усугубило появление более дешевых конкурентов — Casgevy (exagamglogene autotemcel) от Vertex, которая продавалась за 2,2 млн долл.

Решение проблем с коммерциализацией определено в качестве приоритетной задачи новым руководством Genetix. Планируется наладить связи с медучреждениями, а также увеличить и технологически усовершенствовать производственные мощности.