Биологи научились редактировать геном потомства на уровне сперматозоидов

Биологии из Университета Индианы разработали технологию редактирования генома, которая позволяет вносить нужные точечные изменения в наследственность потомства без получения эмбрионов. Исследование Опубликовано в PLoS ONE , Краткое о нем можно прочитать в пресс-релизе университета .

Внесение направленных мутаций в геном высших животных известно давно . Однако оно почти всегда подразумевает получение эмбрионов, что ограничивет возможности применения технологии в медицинских целях. Новый метод подразумевает редактирование генома донорских клеток, которые могут быть затем пересажены обратно. Для этого редактура проводится на уровне сперматогониальных стволовых клеток, которые в семенниках превращаются в сперматоциты, которые, в свою очередь, дают начало сперматозоидам. Cтволовые клетки (в отличие от более зрелых сперматоцитов) могут приживаться при трансплантации в семенники и давать начало половым клеткам с уже отредактированным геномом.

Процедуру редактирования проводили вне тела: стволовые клетки сначала выделяли из образца ткани мышей, затем в них вводили нужные генетические конструкции, а в конце клетки с отредактированным геномом трансплантировали мышам обратно.

Сама процедура редактирования была основана на инициации двуцепочечного разрыва в строго определенном месте ДНК. Наличие такого разрыва очень быстро обнаруживается репарационной машиной клетки, которая пытается его любым способом «залечить». Если поблизости оказывается похожая (даже не идентичная) копия поврежденной ДНК, то исходная последовательность заменяется на эту новую.

Для проведения редактирования достаточно ввести в клетки ДНК-образец нужной последовательности и фермент, который бы произвел точный разрез в нужном месте генома. В природе таких ферментов, по понятным причинам, не бывает. Однако недавно была создана технология их рационального дизайна (Тален), которая позволяет почти для любой последовательности получить соответствующий фермент-нуклеазу. Ученые воспользовались новым методом для того, чтобы исправить испорченную копию зеленого флюоресцентного белка в геноме мышей и заставить их стволовые клетки светиться.

Ранее подобная технология редактирования геномов уже использовалась на нескольких типах стволовых клеток, однако применить ее к предшественникам сперматозоидов не удавалось. Хотя авторы новой статьи пока не смогли добиться производства сперматозоидов из отредактированных стволовых клеток, исследование является важным шагом на пути к медицинскому применению технологии редактирования генома потомства.

(С) Александр Ершов