«Биокад» получил разрешение на III фазу КИ препарата для лечения гемофилии В

Гемофилия B вызывает дефицит фактора свертывания IX (FIX). Пациенты с таким заболеванием вынуждены регулярно проходить внутривенную инфузию белка на протяжении всей жизни. Вице-президент по клинической разработке и исследованиям «Биокада» Юлия Линькова сообщила, что многие участники исследования полностью прекратили заместительную терапию фактором IX, что позволило им отказаться от регулярных инъекций.

«Биокад» проведет открытое сравнительное исследование эффективности, безопасности и фармакодинамики препарата ANB-002 при его однократном введении пациентам с гемофилией В. В КИ компания планирует продемонстрировать неменьшую эффективность применения препарата ANB-002 по сравнению с профилактическим применением препаратов фактора свертывания IX у взрослых пациентов с активностью FIX≤2 %.

В случае если гипотеза о неменьшей эффективности будет доказана, затем будет проведено тестирование на статистическое превосходство. Мероприятия проведут в 10 учреждениях, в том числе в Российском научно-исследовательском институте гематологии и трансфузиологии ФМБА, НМИЦ гематологии и НМИЦ им. В.А. Алмазова. В исследовании примут участие 60 взрослых пациентов с гемофилией В.

«На стадии I-II фазы участники с тяжелой формой гемофилии В получали препарат в трех дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. Также исследовалась возможность использования препарата с дополнительной терапией глюкокортикоидами. Теперь исследование переходит на дополнительный этап, который будет проводиться как с уже включенными участниками, так и с новыми пациентами», – пояснили в «Биокаде».

Сейчас взрослые пациенты с таким заболеванием в России обеспечиваются за счет государства следующими препаратами, предназначенными для профилактики последствий: антиингибиторный коагулянтный комплекс, нонаког альфа, фактор свертывания крови IX.

В сентябре 2022 года в «Биокаде» сообщили о завершении доклинических исследований препарата. Тогда стало известно, что компания готовит документы для подачи на разрешение КИ. Разрешение на I и II фазу компания получила в феврале 2023 года.

В декабре 2022 года препарат для лечения гемофилии В Hemgenix от немецкой фармкомпании CSL признан самым дорогим лекарством, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Стоимость Hemgenix тогда составляла $3,5 млн. В апреле 2024 года Pfizer получила одобрение на собственную генную терапию для лечения гемофилии типа B. В России в 2024 году для детей с гемофилией В «Круг добра» закупает Идельвион (албутрепенонаког альфа) от CSL.

Гемофилия B вызывает дефицит фактора свертывания IX (FIX). Пациенты с таким заболеванием вынуждены регулярно проходить внутривенную инфузию белка на протяжении всей жизни. Вице-президент по клинической разработке и исследованиям «Биокада» Юлия Линькова сообщила, что многие участники исследования полностью прекратили заместительную терапию фактором IX, что позволило им отказаться от регулярных инъекций.

«Биокад» проведет открытое сравнительное исследование эффективности, безопасности и фармакодинамики препарата ANB-002 при его однократном введении пациентам с гемофилией В. В КИ компания планирует продемонстрировать неменьшую эффективность применения препарата ANB-002 по сравнению с профилактическим применением препаратов фактора свертывания IX у взрослых пациентов с активностью FIX≤2 %.

В случае если гипотеза о неменьшей эффективности будет доказана, затем будет проведено тестирование на статистическое превосходство. Мероприятия проведут в 10 учреждениях, в том числе в Российском научно-исследовательском институте гематологии и трансфузиологии ФМБА, НМИЦ гематологии и НМИЦ им. В.А. Алмазова. В исследовании примут участие 60 взрослых пациентов с гемофилией В.

«На стадии I-II фазы участники с тяжелой формой гемофилии В получали препарат в трех дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. Также исследовалась возможность использования препарата с дополнительной терапией глюкокортикоидами. Теперь исследование переходит на дополнительный этап, который будет проводиться как с уже включенными участниками, так и с новыми пациентами», – пояснили в «Биокаде».

Сейчас взрослые пациенты с таким заболеванием в России обеспечиваются за счет государства следующими препаратами, предназначенными для профилактики последствий: антиингибиторный коагулянтный комплекс, нонаког альфа, фактор свертывания крови IX.

В сентябре 2022 года в «Биокаде» сообщили о завершении доклинических исследований препарата. Тогда стало известно, что компания готовит документы для подачи на разрешение КИ. Разрешение на I и II фазу компания получила в феврале 2023 года.

В декабре 2022 года препарат для лечения гемофилии В Hemgenix от немецкой фармкомпании CSL признан самым дорогим лекарством, одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Стоимость Hemgenix тогда составляла $3,5 млн. В апреле 2024 года Pfizer получила одобрение на собственную генную терапию для лечения гемофилии типа B. В России в 2024 году для детей с гемофилией В «Круг добра» закупает Идельвион (албутрепенонаког альфа) от CSL.