«Биокад» планирует зарегистрировать первую генную терапию гемофилии В

Работа над препаратом велась более семи лет, собственные инвестиции компании в его создание и исследования превысят 3 млрд руб., отметили разработчики. Он создан с использованием рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов (rAAV).

Разрешение на проведение I/II фазы клинического исследования российского генотерапевтического препарата (ANB-002) Минздрав выдал в феврале 2023 года. В нем принимают участие 54 пациента. Исследование предполагается закончить в середине 2031 года.

В мире одобрены три препарата для генной терапии гемофилии. Первую генную терапию для гемофилии В – этранакоген дезапарвовек компании uniQure – FDA одобрило в 2022 году. Это один из самых дорогих препаратов в мире — цена Hemgenix составляет 3,5 млн долл. В 2023 году разрешен к применению валоктокоген роксапарвовек от BioMarin Pharmaceutical для гемофилии А. Его цена — 2,9 млн долл., в 2024 году Pfizer получила одобрение на фиданакоген элапарвовек, который применяется при гемофилии В, при цене 3,5 млн долл. В феврале 2025 года издание Fierce Pharma сообщило, что Pfizer прекратил выпуск препарата, так как он не вызвал интереса у пациентов и врачей. Официального заявления об этом от компании не было, на сайте Pfizer продукт есть в списке препаратов.

В России эти препараты не зарегистрированы.