Biocad подала заявку на клинические исследования российского препарата от СМА

Препарат ANB-4 — первое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) российского производства. Разработка препарата началась в 2018 г., первые эксперименты по оценке эффективности препарата на животных проходили в 2019 г. Сейчас определена эффективная и безопасная доза для первого введения пациентам. В клинические исследования планируется включение детей с СМА в возрасте до восьми месяцев и с первым проявлением заболевания в возрасте до полугода.

В мире существует три лекарства для лечения СМА. Теперь все три зарегистрированы в России. Ранее, в 2019 г., соответствующие документы получили препарат Спинраза (нусинерсен) от американской компании Biogen, а 26 ноября 2020 г. — Эврисди (рисдиплам) швейцарской Roche. В декабре 2021 г. Минздрав России зарегистрировал швейцарский препарат Золгенсма.

Стоимость инъекции препарата Золгенсма на зарубежных рынках превышает 2,1 млн долларов США. Препарат включен в книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире. Покупкой лекарства для детей в России занимается фонд «Круг добра».