BIOCAD подала заявку на клинические испытания первого российского лекарства от СМА

BIOCAD подала заявку в Минздрав на клинические испытания первого российского лекарства ANB-4 от СМА. В компании надеются, что препарат станет заменой зарубежным аналогам. Ранее разработчики говорили, что средство будет дешевле существующих препаратов.

Препарат ANB-4 компания начала разрабатывать с 2018 года.

СМА — это заболевание, поражающее одного из 10 тыс. младенцев в мире. Оно характеризуется нарушением функционирования гена SMN1, чьи функции частично берет на себя ген SMN2. В зависимости от количества копий генов SMN1 болезнь протекает с разной степенью тяжести. У пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА типа 1. Она приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и, в большинстве случаев, к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких к двум годам. У большинства детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.

«С помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», — объяснял Forbes ранее механизм работы препарата руководитель команды ранней разработки ANB-4 BIOCAD Дмитрий Мадера. В компании тогда прогнозировали, что препарат будет дешевле существующих аналогов, но примерную цену не называли.

В России зарегистрированы три препарата от СМА: «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек) от «Новартис Фарма АГ», «Спинраза» компании «Биоген» и «Эврисди» от «Ф. Хоффманн-Ля Рош». Кроме того, ФМБА в начале декабря 2021 года заявило, что планирует провести клинические исследования собственного препарата против спинальной мышечной атрофии. В мае глава агентства Вероника Скворцова сообщила, что препарат будет стоить «не только в разы, а в десятки раз дешевле».