AstraZeneca и Ionis заключили соглашение для разработки препарата против амилоидоза

Ionis Pharmaceuticals из Калифорнии подписала соглашение о сотрудничестве с AstraZeneca для разработки и коммерциализации препарата для лечения транстиретинового амилоидоза (ATTR). Об этом сообщает PharmaLive.

ATTR — это системное заболевание, которое обычно приводит к смертельному исходу. В его основе лежит образование и накопление фибриллярного белка амилоида в органах, включая сердце, глаза, кишечник, почки, центральную нервную систему, щитовидную железу и костный мозг. Амилоид связан с транспортным белком транстиретином, который имеет множество мутаций, поэтому амилоидоз сопровождают разные заболевания.

По условиям сделки AstraZeneca выплачивает Ionis 200 млн долл. авансом. Допонительные 485 млн долл. компания получит по мере достижения различных этапов разработки и утверждения препарата и еще до 2,9 млрд долл. будет выплачено в зависимости от продаж. Ionis также имеет право на роялти до 20%, в зависимости от стран, где будет продаваться средство.

Ionis продолжит проведение глобального исследования фазы III у пациентов с наследственным амилоидозом ATTR с полинейропатией (NEURO-TTRansform) и кардиомиопатией (CARDIO-TTRansform). Ionis также будет производить и поставлять препарат для текущих испытаний.

AstraZeneca будет заниматься коммерческими поставками eplontersen. Компании разделят обязанности по регуляторным процессам и коммерческому продвижению препарата в США, а за пределами Соединенных Штатов AstraZeneca получит эксклюзивную лицензию на коммерческое продвижение  за исключением отдельных стран в Латинской Америке.

Eplontersen — антисмысловой препарат, разработанный с использованием технологии Ionis на основе сопряженных антисмысловых лигандов (Ligand-Conjugated Antisense (LICA). Он предназначен для снижения выработки транстиретина для лечения всех форм амилоидоза.