Аналитики обвинили FDA в отсутствии четких критериев при ускоренном одобрении лекарств

Независимый аналитический центр указал на изъяны механизма ускоренной регистрации лекарств в США: двойные стандарты, затягивание испытаний и нежелание страховщиков покрывать стоимость препаратов, ставших доступными для продажи по этой процедуре. Организация призвала FDA провести реформу.

Институт клинических и экономических исследований (ICER — независимый американский аналитический центр, оценивающий эффективность и стоимость лечения) призвал Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ужесточить стандарты при ускоренном одобрении лекарств и сделать процесс более прозрачным. Механизм рискует утратить доверие граждан, страховщиков и компаний, если не будет изменен, следует из доклада организации.

Система ускоренной регистрации была внедрена в 1992 году на фоне эпидемии ВИЧ/СПИД. Она позволяет зарегистрировать препараты от редких и тяжелых заболеваний на основе предварительных результатов клинических испытаний при условии их последующего завершения и сообщения окончательных данных регулятору.

Как признают авторы документа, более быстрое появление инновационных средств на рынке принесло пользу в некоторых случаях. Однако накопился и целый пласт проблем: непоследовательность в решениях — одни разработки со слабой доказательной базой регулятор допускает к продаже, но другие отзывает, затягивание производителями сроков предоставления итогов исследований и сложности с доступом к ускоренно одобренным медикаментам — страховые организации отказываются покрывать их стоимость.

ICER рекомендует обязать независимые консультативные комитеты проводить экспертизу по каждой заявке на ускоренное одобрение, четче прописывать допустимое соотношение пользы и рисков, а также автоматически аннулировать регистрационные удостоверения в случае неподтверждения эффективности и безопасности медикаментов.

В качестве примера несовершенства этой практики приводится Exondys 51 (этеплирсен/eteplirsen). Лекарство было впервые одобрено по ускоренной процедуре для лечения мышечной дистрофии Дюшенна — редкой наследственной патологии, вызывающей постепенное разрушение мышечной ткани, в 2016 году. Создавшая его компания Sarepta Therapeutics так и не направила FDA необходимую информацию о действенности, хотя реализация продолжается.

Скандал разразился вокруг препарата Aduhelm (адуканумаб/aducanumab), разрешенного для использования при болезни Альцгеймера в 2021 году — тоже в ускоренном порядке. Менее чем через три года выяснилось, что он неэффективен, и Biogen добровольно изъяла его из оборота.

В ответ Национальный фармацевтический совет (NPC — финансируемая фармкомпаниями американская некоммерческая исследовательская организация, которая занимается анализом ценности инновационных методов лечения) опубликовал заявление, в котором указал, что ICER излишне фокусируется на рисках и умаляет преимущества ускоренной регистрации лекарств. Эта модель, как утверждается, работает в соответствии с изначальным замыслом и приносит больше пользы, чем потенциального вреда, и реформы не следует проводить исходя из единичных случаев.