Американские ученые вылечили гемофилию у мышей

Ученые из Медицинского колледжа имени Альберта Эйнштейна при Университете Ешива (Yeshiva University) установили, что развитие гемофилии А связано с дефектом эндотелиальных клеток печени. Пересадив донорские клетки от здорового животного, они смогли вылечить гемофилию у мышей, сообщает Journal of Clinical Investigation.

Гемофилия – наследственное заболевание, при котором любое повреждение является причиной сильных и длительных кровотечений из-за нарушенной свертываемости крови. Наиболее частая форма гемофилии – гемофилия А – обусловлена отсутствием или недостаточностью так называемого фактора VIII (антигемофилического глобулина) в плазме крови.

Ранее считалось, что фактор VIII вырабатывается гепатоцитами – клетками, составляющими основную массу печени и выполняющими большинство ее функций. Однако ученые под руководством Санжива Гупта (Sanjeev Gupta) предположили, что за выработку фактора VIII ответственны эндотелиальные клетки синусоидных капилляров печени. Для подтверждения своей теории они провели эксперименты на животных.

При помощи вещества под названием монокроталин они уничтожили собственные эндотелиальные клетки печени мышей, больных гемофилией А. Затем в их вену, впадающую в печень, вводились эндотелиальные клетки, взятые у здоровых мышей-доноров.

«Через три месяца после трансплантации при исследовании печени мышей мы обнаружили, что трансплантированные клетки прижились и их число увеличилось. Еще более важно то, что мыши с трансплантированными клетками начали вырабатывать фактор VIII в количестве, достаточном для полной коррекции гемофилии А», — сообщила автор исследования Антониа Фолленци (Antonia Follenzi).

Гемофилией А страдает один из десяти тысяч мужчин. Существующие в настоящее время способы борьбы с гемофилией недостаточно эффективны. Открытие американские ученых может привести к созданию новых методов лечения, однако поднимать вопрос об испытаниях на людях пока преждевременно. В настоящее время специалисты заняты поиском альтернативы кроталину, который считается достаточно токсичным препаратом.