Американские биофармацевтические компании разрабатывают 452 препарата для лечения редких заболеваний

По данным отчета Американской ассоциации фармацевтических исследователей и производителей (PhRMA), в разработке у американских биофармацевтических компаний находятся 452 экспериментальных препарата для лечения редких недугов, в т.ч. генетических, неврологических, инфекционных и аутоиммунных заболеваний, сообщает Pharmaceutical Processing. 

В отчете отмечается, что благодаря расшифровке генома человека началась новая эра биофармацевтических исследований. Достижения ученых дали фармацевтическим исследователям новые инструменты для разработки лекарств против редких заболеваний. По статистике FDA, за последние 5 лет каждый третий одобренный управлением препарат предназначен для лечения редких заболеваний.  

В США в категорию «редкое заболевание» попадают заболевания, от которых страдают менее 200 тыс. человек. Всего в США к этой категории относятся около 7 тыс. заболеваний. От них страдают около 30 млн человек или каждый десятый житель США.   

Все разрабатываемые препараты проходят клинические испытания или находятся на рассмотрении FDA. Из них 170 препаратов предназначены для лечения редких форм рака (в т.ч. 65 – для лечения рака крови), 85 – для лечения генетических заболеваний и 32 – для лечения неврологических расстройств.

В числе новых разработок также генномодифицированная вакцина против рака поджелудочной железы.