Афалемонитид оказался эффективен в терапии эритропоэтической протопорфирии

Многоцентровые исследования афалемонитида (afalemonotide) показали перспективность применения данного препарата в терапии эритропоэтической протопорфирии – наследственного заболевания, выраженного хронической фоточувствительностью. Результаты КИ были опубликованы в журнале NEJM.

Для оценки эффективности афалемонитида ученые провели два исследования на территории Европы и США. Для участия в европейской фазе КИ было привлечено 74 пациента, которым в зависимости от группы были имплантированы подкожные импланты, содержащие 16 мг афалемонитида или плацебо. Наблюдение за европейскими пациентами продолжалось 9 месяцев. В США было набрано 94 пациентов, которым также были внедрены импланты. Наблюдение за ними длилось 6 месяцев. Первичной конечной точкой исследованы было увеличение продолжительности безболезненного пребывания на солнечном свете и повышение качества жизни пациентов.

Согласно полученным результатам, американские пациенты на фоне полугодовой терапии афалемонитидом смогли находиться на солнце всего около 69,4 часов, тогда как пациенты из плацебо-группы – 40,8 часов. Итоги европейского этапа исследований также продемонстрировали эффективность препарата – на фоне терапии продолжительность безболезненного пребывания на солнце возросла на 6 часов против 0,8 часов при использовании плацебо.

По официальным данным, эритропоэтической протопорфирией страдают 5-10 тыс. человек во всем мире. Порфирии более распространены на севере Европы, где заболеваемость ими составляет 7-12 случаев на 100 тыс. населения. Бессимптомное носительство генетических дефектов встречается у 1 из 1000 человек. Заболевание обусловлено редкой рецессивной мутацией, которая приводит к нарушению метаболизма гема и высокой фоточувствительности кожных покровов.

 

Афалемонитид, выпускаемый компанией Clinuvel Pharmaceuticals, является аналогом  альфа-меланоцитстимулирующего гормона (α-МСГ). Лекарственное средство было одобрено Европейским медицинским агентством (EMA). В свою очередь Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоила ему статус орфанного.