«Сироты» от фармации нуждаются в защите

В июле 2007 г. министр здравоохранения и социального развития РФ М.Зурабов на встрече с представителями ассоциаций обществ пациентов сообщил, что в 2008 г. ряд нозологий будет выделен из программы ДЛО в специальную федеральную программу, а именно: рассеянный склероз, муковисцидоз, болезнь Гоше, гемофилия, миелолейкоз, гипофизарный нанизм, а также реабилитационный период после трансплантации органов и тканей. Перечисленные заболевания являются наиболее затратными. Ежегодное финансирование программы будет сопоставимо с объемом средств, направляемых на строительство 15 федеральных центров высоких медицинских технологий. По предварительным расчетам, на лекарственное обеспечение «дорогостоящих» больных необходимы более 19 млрд. руб.

Часть заболеваний, выделенных в отдельную программу, относятся к числу редких. По официальным данным, россиян, страдающих гемофилией, насчитывается 5465 человек, гипофизарным нанизмом — 2250, муковисцидозом — 1478, болезнью Гоше — 100. Лекарственная терапия таким больным необходима пожизненно. С редкими тяжелыми болезнями, в свою очередь, неразрывно связано такое понятие, как орфанные, или сиротские лекарства, специально создаваемые для их лечения. Разработка подобных лекарств требует огромных временных и финансовых затрат, а вот коммерческой отдачи от них практически нет. Сложно окупить затраты на регистрацию, клинические исследования, таможенные сборы и продвижение на фармрынок лекарственных препаратов, предназначенных для «узкого» круга потребителей.

Термин «сиротские» лекарства появился в США в начале 80-х годов прошлого века. В России лишь недавно стали поднимать проблему орфанных препаратов. Этому способствовала и программа ДЛО. Оказалось, к началу ее реализации не имелось ни реестра больных редкими заболеваниями, ни законодательной базы, определяющей статус сиротских лекарств и механизм их оборота на отечественном фармрынке. Зачастую такие препараты не зарегистрированы в РФ. Использовать их могут, согласно приказу Минздрасоцразвития РФ, лишь несколько крупных медицинских учреждений страны.

Возможно, проект документа о сиротских лекарствах появится в России уже осенью 2007 г. и будет внесен на рассмотрение Правительства РФ. Работа над ним ведется сейчас в Минздравсоцразвития РФ и Росздравнадзоре. Но как бы то ни было, в этом вопросе наша страна будет отставать от Европы, где более 7 лет действует постановление Европейского парламента и совета «О лекарственных средствах для лечения редкий болезней».

В этом документе четко определены все основные понятия, относящиеся к сфере регистрации и допуска орфанных ЛС для лечения редких заболеваний; предусмотрен особый режим эксклюзивной защиты интеллектуальной собственности и другие преференции для фирм-разработчиков и производителей «сиротских» препаратов. Новое регулирование было положительно воспринято всеми участниками европейского фармрынка, что подтверждается значительным числом поданных заявок на регистрацию сиротских ЛС. Это дает надежду, что в ближайшем будущем мировая медицина получит целый ряд новых эффективных средств для лечения редких болезней.

Для подавляющего же числа участников отечественного фармрыка понятие «орфанные» лекарства — новое. Все то время, что прошло с момента появления на фармрынке Европы этого понятия, отечественные предприятия не инвестировали разработки орфанных препаратов, хотя перед ними открывались отличные перспективы. Ничто не мешало им воспользоваться предоставляемым благоприятным, можно даже сказать, льготным режимом регистрации ЛС со статусом «сиротских». Благодаря заинтересованности в подобных ЛС и созданию режима стимулирования заявок на их регистрацию, наши фармпредприятия могли бы не только получить экономическую выгоду (к примеру, льготы в отношении защиты прав интеллектуальной собственности, обеспечивающие отсутствие всякой конкуренции при пусть и небольшом, но стабильном спросе на препарат), но и снизить фактор недоверия к себе со стороны участников европейского фармрынка. Если регистрационные досье российских производителей не всегда отвечают требованиям ЕС, то в отношении сиротских ЛС требования снижены. К сожалению, наше государство никак не стимулирует фармкомпании к разработкам орфанных препаратов.

Для тех же, кто сталкивается с проблемой применения редких лекарственных препаратов на практике, кто вынужден действовать в сфере, не имеющей полноценной законодательной базы, тема лекарств-«сирот» становится общественно-значимой.

Источник: журнал "Ремедиум" №9 2007.