ДЛО и проблема редких медицинских технологий
Проблема редко применяемых («сиротских») медицинских технологий изначально возникла в связи с тем, что с точки зрения рынка разработка и производство средств лечения с ограниченным сбытом невыгодно, из-за чего страдающие редкими заболеваниями больные остаются без эффективной помощи.
Отсюда возникла идея о необходимости целенаправленного стимулирования производителей технологий для лечения малораспространенных болезней (в первую очередь, лекарств) со стороны государства, и в результате появились специальные нормативные документы, определяющие статус «сиротских» («орфанных») лекарств, особый порядок их регистрации и меры по мотивации компаний к их производству в США, Японии и ЕС. Эти же соображения руководили Формулярным комитетом РАМН1, когда несколько лет назад на его заседаниях был поднят вопрос о необходимости особых мер по обеспечению помощи пациентам с редкими состояниями.
Однако проблема применения редких технологий за последние годы принципиально поменяла свой характер. Вначале речь шла о технологиях, которые очевидно невыгодно производить из-за малого числа потенциальных потребителей (например, хинин для лечения малярии, которая все еще встречается, но уже редко). Сегодня же, говоря о сиротских технологиях, мы, прежде всего, имеем в виду чрезвычайно дорогие лекарства для лечения относительно редких болезней. Оценить их прибыльность для производителя — это отдельная задача, но экономическое бремя для системы здравоохранения огромно, несмотря на относительно небольшое число больных.
Реализация программы дополнительного лекарственного обеспечения (ДЛО) очень четко высветила этот аспект проблемы применения «сиротских» медицинских технологий. Существенная часть затрат ДЛО ушла на лекарства для лечения относительно редких болезней: хронического миелоидного лейкоза, гемофилии, рассеянного склероза, что и заставило вывести лечение этих заболеваний (вместе с муковисцидозом, болезнью Гоше, гипофизарным нанизмом и состояниями после трансплантации органов и тканей) из программы ДЛО и обеспечить им отдельное целевое финансирование в объеме 47,9 млрд. руб. (Федеральный закон от 17.07.2007 г. №132-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон "О федеральном бюджете на 2007 год"»).
Естественно, выделение дополнительных — и немалых — денег на лекарства не может не радовать. Вообще до ДЛО кто мог надеяться на обеспечение больных хроническим миелолейкозом гливеком, и сколько людей знало о болезни Гоше? В то же время, это только первый шаг на пути решения проблем лечения редких болезней. Еще очень трудно сказать, много или мало выделено средств. Очевидна необходимость расчета потребности в финансировании и обеспечении эффективным лечением. Надо сказать, что отсутствие анализа огромного массива собираемых данных, к сожалению, — характерная черта отечественного здравоохранения, и это чисто управленческая, а не медицинская проблема. Затрачивая большие усилия на сбор данных о заболеваемости, о потреблении ресурсов (а такие базы есть во многих страховых компаниях), мы их совершенно не анализируем, и в момент, когда необходимо их использовать, оказывается, что ничего неизвестно: ни сколько у нас больных, ни сколько они потребляют лекарств. Аналогично, отсутствует прозрачный мониторинг программ (даже в профессиональной среде): не формулируются ожидаемые результаты и, соответственно, не ясна степень их достижения. Реализация ДЛО и финансирование лечения редких болезней лишь еще раз напомнили наглядно об этих недостатках.
Для эффективного решения проблемы применения редких технологий нужно, на наш взгляд, следующее:
- формирование перечня редких болезней и редких технологий (последний в первом варианте уже создан Формулярным комитетом РАМН;
- создание регистров больных редкими заболеваниями;
- расчет потребности в лечении, особенно в дорогостоящих технологиях (на основе стандартов и ретроспективного анализа оказанной помощи);
- формирование целевых программ, предусматривающих организацию помощи таким больным.
Следует отметить, что редкие технологии – это вопрос не только ДЛО, но и других программ, которые идут в здравоохранении в настоящее время. Например, скрининг новорожденных в рамках Национального проекта «Здоровье» должен логично перетекать в лечение выявленной патологии, причем успешное, эффективное, с улучшением прогноза и увеличением продолжительности жизни пациентов с рано диагностированным заболеванием. Это означает необходимость выделения дополнительных ресурсов. В 2006 г. путем скрининга было выявлено чуть более 700 малышей с редкими заболеваниями: все они нуждаются в лечении, которое должно быть адекватно организовано и профинансировано, в противном случае скрининг теряет смысл.
Наконец, вместе с проблемой применения редких технологий обостряется и другая проблема: лечение распространенных болезней. Ведь люди, страдающие часто встречающимися болезнями, тоже нуждаются в эффективном лечении, и часть этого лечения тоже дорогостоящая. Видимо, следующее, о чем встанет вопрос — это онкология. Для лечения злокачественных новообразований за последние годы появилось довольно много новых ЛС с высокой стоимостью, доступность которых будет следующей проблемой нашего здравоохранения. Эти лекарства вполне способны «съесть» оставшиеся в ДЛО средства (если, конечно, не ограничить их выписку административно-командными методами) и снова поднять вопрос о выделении новой строчки в бюджете. Во всяком случае, мы должны быть благодарны ДЛО за создание столь острой ситуации вокруг этих проблем.
Источник: журнал "Ремедиум" №9 2007.
Проблема редко применяемых («сиротских») медицинских технологий изначально возникла в связи с тем, что с точки зрения рынка разработка и производство средств лечения с ограниченным сбытом невыгодно, из-за чего страдающие редкими заболеваниями больные остаются без эффективной помощи.
Отсюда возникла идея о необходимости целенаправленного стимулирования производителей технологий для лечения малораспространенных болезней (в первую очередь, лекарств) со стороны государства, и в результате появились специальные нормативные документы, определяющие статус «сиротских» («орфанных») лекарств, особый порядок их регистрации и меры по мотивации компаний к их производству в США, Японии и ЕС. Эти же соображения руководили Формулярным комитетом РАМН1, когда несколько лет назад на его заседаниях был поднят вопрос о необходимости особых мер по обеспечению помощи пациентам с редкими состояниями.
Однако проблема применения редких технологий за последние годы принципиально поменяла свой характер. Вначале речь шла о технологиях, которые очевидно невыгодно производить из-за малого числа потенциальных потребителей (например, хинин для лечения малярии, которая все еще встречается, но уже редко). Сегодня же, говоря о сиротских технологиях, мы, прежде всего, имеем в виду чрезвычайно дорогие лекарства для лечения относительно редких болезней. Оценить их прибыльность для производителя — это отдельная задача, но экономическое бремя для системы здравоохранения огромно, несмотря на относительно небольшое число больных.
Реализация программы дополнительного лекарственного обеспечения (ДЛО) очень четко высветила этот аспект проблемы применения «сиротских» медицинских технологий. Существенная часть затрат ДЛО ушла на лекарства для лечения относительно редких болезней: хронического миелоидного лейкоза, гемофилии, рассеянного склероза, что и заставило вывести лечение этих заболеваний (вместе с муковисцидозом, болезнью Гоше, гипофизарным нанизмом и состояниями после трансплантации органов и тканей) из программы ДЛО и обеспечить им отдельное целевое финансирование в объеме 47,9 млрд. руб. (Федеральный закон от 17.07.2007 г. №132-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон "О федеральном бюджете на 2007 год"»).
Естественно, выделение дополнительных — и немалых — денег на лекарства не может не радовать. Вообще до ДЛО кто мог надеяться на обеспечение больных хроническим миелолейкозом гливеком, и сколько людей знало о болезни Гоше? В то же время, это только первый шаг на пути решения проблем лечения редких болезней. Еще очень трудно сказать, много или мало выделено средств. Очевидна необходимость расчета потребности в финансировании и обеспечении эффективным лечением. Надо сказать, что отсутствие анализа огромного массива собираемых данных, к сожалению, — характерная черта отечественного здравоохранения, и это чисто управленческая, а не медицинская проблема. Затрачивая большие усилия на сбор данных о заболеваемости, о потреблении ресурсов (а такие базы есть во многих страховых компаниях), мы их совершенно не анализируем, и в момент, когда необходимо их использовать, оказывается, что ничего неизвестно: ни сколько у нас больных, ни сколько они потребляют лекарств. Аналогично, отсутствует прозрачный мониторинг программ (даже в профессиональной среде): не формулируются ожидаемые результаты и, соответственно, не ясна степень их достижения. Реализация ДЛО и финансирование лечения редких болезней лишь еще раз напомнили наглядно об этих недостатках.
Для эффективного решения проблемы применения редких технологий нужно, на наш взгляд, следующее:
- формирование перечня редких болезней и редких технологий (последний в первом варианте уже создан Формулярным комитетом РАМН;
- создание регистров больных редкими заболеваниями;
- расчет потребности в лечении, особенно в дорогостоящих технологиях (на основе стандартов и ретроспективного анализа оказанной помощи);
- формирование целевых программ, предусматривающих организацию помощи таким больным.
Следует отметить, что редкие технологии – это вопрос не только ДЛО, но и других программ, которые идут в здравоохранении в настоящее время. Например, скрининг новорожденных в рамках Национального проекта «Здоровье» должен логично перетекать в лечение выявленной патологии, причем успешное, эффективное, с улучшением прогноза и увеличением продолжительности жизни пациентов с рано диагностированным заболеванием. Это означает необходимость выделения дополнительных ресурсов. В 2006 г. путем скрининга было выявлено чуть более 700 малышей с редкими заболеваниями: все они нуждаются в лечении, которое должно быть адекватно организовано и профинансировано, в противном случае скрининг теряет смысл.
Наконец, вместе с проблемой применения редких технологий обостряется и другая проблема: лечение распространенных болезней. Ведь люди, страдающие часто встречающимися болезнями, тоже нуждаются в эффективном лечении, и часть этого лечения тоже дорогостоящая. Видимо, следующее, о чем встанет вопрос — это онкология. Для лечения злокачественных новообразований за последние годы появилось довольно много новых ЛС с высокой стоимостью, доступность которых будет следующей проблемой нашего здравоохранения. Эти лекарства вполне способны «съесть» оставшиеся в ДЛО средства (если, конечно, не ограничить их выписку административно-командными методами) и снова поднять вопрос о выделении новой строчки в бюджете. Во всяком случае, мы должны быть благодарны ДЛО за создание столь острой ситуации вокруг этих проблем.
Источник: журнал "Ремедиум" №9 2007.
