Предложение о включении препарата Спинраза® в перечень ЖНВЛП представлено на рассмотрение в Минздрав России

В случае включения, цена на препарат будет зарегистрирована на уровне минимальной цены из перечня референтных стран по фиксированному среднему курсу валюты за 2019 год

МОСКВА, 13 апреля 2020 – «Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о подаче в Минздрав России предложения о включении препарата Спинраза (нусинерсен)[1], предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых, в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов.

При подаче предложения о включении препарата нусинерсен в ЖНВЛП компания сформировала его на основании минимальной референтной цены[1] и, с учетом текущей ситуации, приняла решение зафиксировать расчетный курс валют на уровне среднего за 2019 год, снизив таким образом стоимость препарата почти на 500 тыс. рублей за упаковку. Таким образом, предложенная к регистрации цена на препарат почти на 25% ниже текущей средней цены государственных закупок[2]. Данная цена будет действовать с 1 января календарного года, следующего за годом проведения Комиссии Минздрава России по рассмотрению предложения о включении препарата в ЖНВЛП, в случае положительного решения Комиссии.

Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон», комментирует: «Уже на протяжении нескольких лет наша компания прикладывает значительные усилия для поддержки пациентов со СМА и обеспечения доступа к терапии этого неуклонно прогрессирующего и потенциально фатального заболевания. Мы открыты для дальнейшего диалога с заинтересованными сторонами по вопросам ценовой гибкости для обеспечения еще более широкого доступа к единственной доступной на данный момент в России лекарственной терапии СМА».

Нусинерсен – первое лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)[3] и Европейским медицинским агентством (ЕМА)[4] для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).

Ранее Министерство здравоохранения РФ присвоило лекарственному препарату нусинерсен орфанный статус и одобрило его применение в России, выдав регистрационное удостоверение в августе 2019 года. В декабре 2019 года препарат появился на российском рынке и стал доступен для пациентов.

О препарате Спинраза® (нусинерсен)

Спинраза – это первая терапия, одобренная для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен в более чем 40 странах[5]. По состоянию на 31 декабря 2019 года, более 10 000 пациентов получили лечение препаратом нусинерсен, включая тех, кто имел коммерческий доступ к терапии, участвовал в программах расширенного доступа (EAP) и клинических исследованиях[6]. Спинраза является единственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии, зарекомендовавшим себя как в условиях реальной клинической практики в течение длительного времени, так и по результатам клинических исследований  пациентов различных возрастных групп.

В настоящее время по препарату Спинраза накоплен значительный объем информации, включающий данные более 300 участников исследований с широким диапазоном клинических проявлений СМА. Результаты наблюдений демонстрируют благоприятное соотношение терапевтического эффекта и риска. Эффективность Спинразы оценивалась в двух рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях у пациентов с младенческой формой СМА (ENDEAR[7]) и пациентов с более поздней манифестацией (CHERISH[8]) и подтверждалась открытыми исследованиями у младенцев на доклинической стадии заболевания (NURTURE[9]) и пациентов с поздним началом СМА, которые получали терапию в более старшем возрасте (CS2/CS12[10]). Наиболее частыми побочными эффектами были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине[11]. У пациентов, которым препарат Спинраза вводился в пострегистрационном периоде, наблюдались серьезные инфекции, например, менингит. Также имелись сообщения о случаях гидроцефалии[12]. Частота возникновения подобных реакций неизвестна. После введения некоторых препаратов этого класса — АСО[13] — наблюдались токсическая нефропатия и нарушения свертываемости крови, в том числе при резком снижении уровня тромбоцитов. Отслеживание этих симптомов возможно с помощью лабораторных исследований.

В 2016 году FDA, рассмотрев заявку в приоритетном порядке в течение трех месяцев, одобрило применение препарата Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии, заболевания, сопровождающего прогрессирующей мышечной слабостью, у детей и взрослых пациентов[14]. В 2017 году препарат Спинраза получил положительное заключение Комитета EMA по лекарственным препаратам для применения у человека и был рекомендован для выдачи регистрационного удостоверения в странах Европейского союза[15].

В 2018 году препарат Спинраза был признан лучшим технологическим продуктом и удостоен восьми наград премии Prix Galien, включая независимые признания за инновационность в лечении спинальной мышечной атрофии от США, Германии, Италии, Швейцарии, Франции, Бельгии и Люксембурга, Нидерландов и Великобритании[16].

О Janssen, фармацевтических компаниях Johnson & Johnson 

В Janssen мы создаем будущее, где заболевания останутся в прошлом. Мы — фармацевтические компании Johnson & Johnson, и мы не жалеем сил, чтобы это будущее стало реальностью для пациентов по всему миру. Мы побеждаем заболевания передовой наукой. Изобретаем, как помочь тем, кто нуждается в помощи. Исцеляем безнадежность человеческим теплом.

Мы работаем в тех областях медицины, где можем принести больше всего пользы: сердечно-сосудистые заболевания, иммуноопосредованные заболевания и нарушения обмена веществ, инфекционные болезни и вакцины, заболевания центральной нервной системы, онкология, легочная артериальная гипертензия.

Узнайте больше на janssen.com. Подписывайтесь: twitter.com/JanssenGlobal. ООО «Джонсон & Джонсон» в Janssen Pharmaceutical Companies, Johnson & Johnson.

[1] Цена на препарат в Румынии, стоимость 325 871 румынских лей

[2] За период обращения препарата на российском рынке, с ноября 2019 по апрель 2020 гг.

[3] Spinraza FDA Approval Letter, 23/12/2016, Application No.: 209531

[4] EMEA Agency product number: EMEA/H/C/004312, approval date 30/05/2017

[5] Biogen Press release, February 28, 2019 [Электронный ресурс], URL: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-further-expands-presence-china-approval-spinrazar Дата обращения 10.04.2020

[6] [Электронный ресурс] https://www.spinraza-hcp.com/ Дата обращения 10.04.2020

[7] Finkel RS et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1723-1732.

[8] Mercuri E et al. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635.

[9] De Vivo DC, Bertini E, Swoboda KJ et al., NURTURE Study Group. Nusinersen initiated in infants during the presymptomatic stage of spinal muscular atrophy: Interim efficacy and safety results from the Phase 2 NURTURE study. Neuromuscul Disord. 2019 Nov;29(11):842-856

[10] Basil T. Darras et al. Nusinersen in later-onset spinalmuscular atrophy. Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology® 2019;92:e1-e15. doi:10.1212/WNL.0000000000007527

[11] Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, et al. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children With SMA Treated With Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019; 33(9): 919–932.

[12] Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Спинраза, ЛП-005730 от 28.02.2020

[13] EXONDYS 51™ (eteplirsen) US Prescribing Information. Cambridge, MA © Sarepta Therapeutics Sep 2016.

[14] Spinraza FDA Approval Letter, 23/12/2016, Application No.:  209531

[15] EMEA Agency product number: EMEA/H/C/004312, approval date 30/05/2017

[16] Biogen Press Release. November 29, 2018. [Электронный ресурс], URL: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/international-prix-galien-recognizes-spinrazar-best Дата обращения: 20.08.2019

[1]Государственный реестр лекарственных средств [Электронный ресурс], URL: https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=53afdec7-1b35-4583-bb11-d5f7c5d2546a&t= Дата обращения: 20.08.2019