Ко Всемирному дню донора – о том, как помощь спасает жизни пациентов с онкогематологическими заболеваниями

14 июня, отмечается Всемирный день донора, учрежденный Всемирной Ассамблеей здравоохранения в 2005 году. В этот день проводятся мероприятия, направленные на повышение осведомленности населения о необходимости регулярного донорства для помощи миллионам нуждающихся в крови и ее компонентах.

Каждый год во всем мире доноры сдают почти 120 миллионов единиц крови[1]. Однако этого недостаточно, чтобы удовлетворить глобальные потребности, и многие из тех, кому необходима кровь, гемопоэтические стволовые клетки и другие донорские материалы, все еще не имеют доступа к ним.

Бесперебойное снабжение безопасной донорской кровью и ее компонентами является важнейшим элементом любой системы здравоохранения. Для этого необходима регулярная сдача крови донорами, причем сдаваемый ими материал используется не только для переливания цельной крови: при переработке он может преобразовываться в плазму, эритроцитарные и тромбоцитарные концентраты. В некоторых случаях это позволяет удовлетворить потребности более чем одного пациента за счет одной единицы донорской крови¹.

Переливание бывает необходимо женщинам, столкнувшимся с осложнениями при беременности и родах, лицам, получившим серьезные травмы, ставшие причиной кровопотери, и пациентам, страдающим нарушениями свертываемости крови, такими как гемофилия. Эта процедура также часто применяется в лечении онкогематологических заболеваний, которыми зачастую страдают дети.

Другим распространенным методом терапии онкогематологических заболеваний является трансплантация костного мозга, и необходимость в этом материале также крайне высока. В то же время осведомленность о таком донорстве намного ниже, чем о донорстве крови. Все еще распространены мифы: люди считают, что стать донором могут очень немногие или что это крайне болезненная и опасная процедура. На самом деле поучаствовать в донорстве костного мозга может любой человек в возрасте 18-45 лет без хронических заболеваний, прошедший HLA типирование (простую процедуру, которая не отличается от забора крови для обычного анализа). Самой сдаче материала (если потенциальный донор подошел по HLA-генотипу) предшествует комплексное обследование, а процесс забора костного мозга или сдача гемопоэтических стволовых клеток – безопасная и комфортная для донора процедура[2]. Она производится одним из двух способов – шприцем из тазовой кости под общей анестезией или из венозной крови – без анестезии. При этом донор жертвует менее 5% от общего объема костного мозга и стволовых клеток, что не несет ущерба для здоровья, ведь их объем восстанавливается уже в течение 7-10 дней².

Другая проблема заключается в том, что хотя Национальный регистр доноров костного мозга сегодня насчитывает несколько миллионов человек, потребность в новых донорах не снижается. Это связано с тем, что для успешной трансплантации важна гистосовместимость донора и реципиента по HLA-генотипу, а шанс совпадения довольно низкий – 1 из 10 000².

Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ) — одна из форм лейкоза. Эта патология встречается сравнительно редко – заболеваемость ХМЛ составляет 0,7 на 100 тыс. взрослого населения[3]. Пик заболеваемости приходится на возраст 50–59 лет, однако доля молодых пациентов (в возрасте до 40 лет) составляет около трети³. По данным Всероссийского регистра больных хроническим миелолейкозом от 2016 г., в стране жили более 7,5 тыс. человек с этим диагнозом[4].

Основным способом лечения ХМЛ является таргетная терапия ингибиторами тирозинкиназ (ИТК)³. Для достижения желаемого эффекта лечение должно быть непрерывным, зачастую – пожизненным, с регулярным контролем результатов терапии. В случае неэффективности или непереносимости пациентом терапии ИТК может применяться трансплантация стволовых клеток, а при снижении содержания в крови определенных элементов и развитии геморрагического синдрома и обильных кровотечений назначается переливание крови.

Обеспечение доступа пациентов с онкологическими заболеваниями к инновационной терапии, способствующей повышению качества и продолжительности жизни, лежит в основе деятельности международной биофармацевтической компании Pfizer в России. Так, для повышения доступности препаратов своего онкологического портфеля для российских пациентов с 2020 г. Pfizer совместно с компанией «Фармстандарт» реализует масштабный локализационный проект, в рамках которого на заводе «Фармстандарт-УфаВИТА» в Республике Башкортостан будет осуществляться производство препарата Бозулиф®[5] (бозутиниб) для терапии хронического миелолейкоза. Этот препарат включен в актуальные клинические рекомендации по лечению ХМЛ³ и зарекомендовал себя в практике российских врачей на протяжении многих лет. Выпуск первых коммерческих серий бозутиниба ожидается уже в этом году. Завод в Башкортостане – единственная в стране площадка, где будет выпускаться этот востребованный среди российских пациентов оригинальный жизнеспасающий препарат. В рамках проекта также планируется локализация производства еще 3 востребованных средств Pfizer –для лечения рака молочной железы, рака легкого и рака почки.

В ноябре 2022 г. на территории РФ был зарегистрирован препарат Pfizer «Милотарг®»[6] в комбинации с даунорубицином и цитарабином для терапии другого опасного онкогематологического заболевания – острого миелоидного лейкоза (ОМЛ).

ОМЛ характеризуется быстрым прогрессированием и высоким уровнем летальности: медиана пятилетней выживаемости пациентов в возрасте от 20 лет и старше с этим диагнозом составляет 28%[7]. ОМЛ является самым распространенным типом острого лейкоза и составляет примерно 80% от всех случаев острых лейкозов среди взрослых и 20% – среди детей[8]. В России средний показатель ежегодной заболеваемости им составляет 3–5 человек на 100 тыс. населения, а среди лиц старше 80 лет – 12–13 случаев на 100 тыс. населения[9].

Основной целью лечения ОМЛ является достижение продолжительной ремиссии, которая обеспечивает лучшие долгосрочные исходы для пациентов с этим диагнозом. Для этого применяется химиотерапия и пересадка стволовых клеток⁹. «Милотарг®» стал новой терапевтической опцией для пациентов с впервые выявленным CD33-положительным острым миелоидным лейкозом в возрасте от 15 лет и старше, ранее не получавших лечение. Одобрение препарата было основано на результатах рандомизированного исследования III фазы ALFA-0701[10], согласно которым дробная редуцированная доза гемтузумаба озогамицина, добавленная к стандартной химиотерапии первой линии по программе «3+7 даунорубицин + цитарабин», значительно улучшает бессобытийную выживаемость у пациентов с впервые выявленным ОМЛ.

[1] WHO. Blood transfusion safety. https://www.who.int/health-topics/blood-transfusion-safety#tab=tab_1

[2] НМИЦ гематологии. Донорство костного мозга или гемопоэтических стволовых клеток. https://newtkm.blood.ru/

[3] Ассоциация онкологов России, Национальное гематологическое общество. Клинические рекомендации.

Хронический миелолейкоз. 2020

[4] Туркина А.Г., Новицкая Н.В., Голенков А.К., Шуваев В.А., Напсо Л.И., Крылова И.В., Саврилова А.М., Сафуанова Г.Ш., Коробкин А.В., Клиточенко Т.Ю., Бурнашева Е.В., Васильев Е.В., Сендерова О.М., Федорова Е.Ю., Ялунина Л.М., Нехай Е.К., Кучма Г.Б., Лямкина А.С., Щедрова Н.Г. Регистр больных хроническим миелолейкозом в Российской Федерации: от наблюдательного исследования к оценке эффективности терапии в клинической практике // Клиническая онкогематология. 2017. №3. URL: https://cyberleninka.ru/article/n/registr-bolnyh-hronicheskim-mieloleykozom-v-rossiyskoy-federatsii-ot-nablyudatelnogo-issledovaniya-k-otsenke-effektivnosti-terapii-v  (дата обращения: 01.03.2024).

[5] Бозулиф ®. Инструкция по применению лекарственного препарата

[6] Милотарг®. Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата: https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=97780ad5-27c8-44dc-acd7-4d25a64345e7

[7] Cancer.net Leukemia — Acute Myeloid — AML: Statistics. https://www.cancer.net/cancer-types/leukemia-acute-myeloid-aml/statistics#:~:text=AML%20makes%20up%2031%25%20of,the%20United%20States%20this%20year.

[8] Leukemia & Lymphoma Society, Acute Myeloid Leukemia Booklet. https://www.lls.org/sites/default/files/file_assets/aml.pdf

[9] Клинические рекомендации. Острые миелоидные лейкозы. 2020. https://oncology-association.ru/wp-content/uploads/2020/09/ostrye_mieloidnye_lejkozy.pdf

[10] Lambert J. et al. Gemtuzumab ozogamicin for de novo acute myeloid leukemia: final efficacy and safety updates from the open-label, phase III ALFA-0701 trial. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6312010/