Четверг, 18 сентября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Зарегистрирован препарат для лечения редкой болезни Баттена

03.05.2017
в Новости медицины и фармации

 

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==

Компания BioMarin Pharmaceutical получила в США маркетинговое разрешение на лекарственный препарат церлипоназа альфа (cerliponase alfa), созданный для терапии редкого наследственного нейродегенеративного заболевания – болезни Баттена.

До регистрации данного ЛС на рынке не было представлено специфических методов терапии одного из подтипов болезни Баттена — нейронального цероидного липофусциноза 2 типа (CLN2), относящегося к группе лизосомных болезней накопления. Первые признаки заболевания обычно проявляются у детей в возрасте 2-4 лет, впоследствии у пациентов развиваются эпилепсия, атаксия, спазмы мышц, слепота, неспособность ходить. Чаще всего пациенты не доживают до взрослого возраста, болезнь Баттена встречается в США у 2-4 детей из 100 000 рожденных.

Эффективность разработки была подтверждена в нерандомизированных клинических исследованиях, прошедших при участии 22 пациентов с CLN2. Результаты терапии сравнивались с показателями 42 человек, не проходивших экспериментального лечения.

Новый препарат, зарегистрированный под торговым наименованием Бринейра (Brineura), является ферментной заместительной терапией и представляет собой рекомбинантную человеческую трипептидилпептидазу-1. Лекарственное средство вводится в спинномозговую жидкость при помощи специального имплантируемого резервуара и интравентрикулярного катетера. Рекомендуемая доза ЛС для пациентов в возрасте 3 лет и старше составляет 300 мг один раз в две недели.

 

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==

Компания BioMarin Pharmaceutical получила в США маркетинговое разрешение на лекарственный препарат церлипоназа альфа (cerliponase alfa), созданный для терапии редкого наследственного нейродегенеративного заболевания – болезни Баттена.

До регистрации данного ЛС на рынке не было представлено специфических методов терапии одного из подтипов болезни Баттена — нейронального цероидного липофусциноза 2 типа (CLN2), относящегося к группе лизосомных болезней накопления. Первые признаки заболевания обычно проявляются у детей в возрасте 2-4 лет, впоследствии у пациентов развиваются эпилепсия, атаксия, спазмы мышц, слепота, неспособность ходить. Чаще всего пациенты не доживают до взрослого возраста, болезнь Баттена встречается в США у 2-4 детей из 100 000 рожденных.

Эффективность разработки была подтверждена в нерандомизированных клинических исследованиях, прошедших при участии 22 пациентов с CLN2. Результаты терапии сравнивались с показателями 42 человек, не проходивших экспериментального лечения.

Новый препарат, зарегистрированный под торговым наименованием Бринейра (Brineura), является ферментной заместительной терапией и представляет собой рекомбинантную человеческую трипептидилпептидазу-1. Лекарственное средство вводится в спинномозговую жидкость при помощи специального имплантируемого резервуара и интравентрикулярного катетера. Рекомендуемая доза ЛС для пациентов в возрасте 3 лет и старше составляет 300 мг один раз в две недели.

Пред.

В Удмуртии дети массово заразились норовирусом и ротавирусом

След.

Арбитражный суд возбудил дело о банкротстве Государственных аптек Коми

СвязанныеСообщения

Roche покупает за 3,5 млрд долларов разработчика препарата от жировой болезни печени
Новости медицины и фармации

Roche покупает за 3,5 млрд долларов разработчика препарата от жировой болезни печени

18.09.2025
Правительство выделит еще 65 млн рублей на достройку орловского «Титаника»
Новости медицины и фармации

Правительство выделит еще 65 млн рублей на достройку орловского «Титаника»

18.09.2025
Экс-директору Сибирского медцентра ФМБА снова продлили арест
Новости медицины и фармации

Экс-директору Сибирского медцентра ФМБА снова продлили арест

18.09.2025
След.
Арбитражный суд возбудил дело о банкротстве Государственных аптек Коми

Арбитражный суд возбудил дело о банкротстве Государственных аптек Коми

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Traumatology Books Traumatology Books 342 ₽
  • Dovetail Technique for Lateral Meniscal Allograft Transplantatio Dovetail Technique for Lateral Meniscal Allograft Transplantatio 479 ₽
  • Advances in Organometallic & Physical Organic Chem Advances in Organometallic & Physical Organic Chem 342 ₽
  • Stahl Essential Psychopharmacology Stahl Essential Psychopharmacology 274 ₽

Товары

  • Neurology Books 8 Neurology Books 8 342 ₽
  • Repetitio Anatomiae 3 CD Repetitio Anatomiae 3 CD 1,027 ₽
  • Oncology Books 12 Oncology Books 12 342 ₽
  • Biochemical Interactions Biochemical Interactions 205 ₽
  • AO Principles of Fracture Management (2CD) AO Principles of Fracture Management (2CD) 684 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Roche покупает за 3,5 млрд долларов разработчика препарата от жировой болезни печени
  • Правительство выделит еще 65 млн рублей на достройку орловского «Титаника»
  • Экс-директору Сибирского медцентра ФМБА снова продлили арест
  • Президент продлил на несколько лет запрет на вывоз медизделий из страны
  • РААС открыла регистрацию на конкурс провизоров и фармацевтов
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version