Суббота, 13 сентября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Зарегистрирован препарат для лечения редкой болезни Баттена

03.05.2017
в Новости медицины и фармации

 

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==

Компания BioMarin Pharmaceutical получила в США маркетинговое разрешение на лекарственный препарат церлипоназа альфа (cerliponase alfa), созданный для терапии редкого наследственного нейродегенеративного заболевания – болезни Баттена.

До регистрации данного ЛС на рынке не было представлено специфических методов терапии одного из подтипов болезни Баттена — нейронального цероидного липофусциноза 2 типа (CLN2), относящегося к группе лизосомных болезней накопления. Первые признаки заболевания обычно проявляются у детей в возрасте 2-4 лет, впоследствии у пациентов развиваются эпилепсия, атаксия, спазмы мышц, слепота, неспособность ходить. Чаще всего пациенты не доживают до взрослого возраста, болезнь Баттена встречается в США у 2-4 детей из 100 000 рожденных.

Эффективность разработки была подтверждена в нерандомизированных клинических исследованиях, прошедших при участии 22 пациентов с CLN2. Результаты терапии сравнивались с показателями 42 человек, не проходивших экспериментального лечения.

Новый препарат, зарегистрированный под торговым наименованием Бринейра (Brineura), является ферментной заместительной терапией и представляет собой рекомбинантную человеческую трипептидилпептидазу-1. Лекарственное средство вводится в спинномозговую жидкость при помощи специального имплантируемого резервуара и интравентрикулярного катетера. Рекомендуемая доза ЛС для пациентов в возрасте 3 лет и старше составляет 300 мг один раз в две недели.

 

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==

Компания BioMarin Pharmaceutical получила в США маркетинговое разрешение на лекарственный препарат церлипоназа альфа (cerliponase alfa), созданный для терапии редкого наследственного нейродегенеративного заболевания – болезни Баттена.

До регистрации данного ЛС на рынке не было представлено специфических методов терапии одного из подтипов болезни Баттена — нейронального цероидного липофусциноза 2 типа (CLN2), относящегося к группе лизосомных болезней накопления. Первые признаки заболевания обычно проявляются у детей в возрасте 2-4 лет, впоследствии у пациентов развиваются эпилепсия, атаксия, спазмы мышц, слепота, неспособность ходить. Чаще всего пациенты не доживают до взрослого возраста, болезнь Баттена встречается в США у 2-4 детей из 100 000 рожденных.

Эффективность разработки была подтверждена в нерандомизированных клинических исследованиях, прошедших при участии 22 пациентов с CLN2. Результаты терапии сравнивались с показателями 42 человек, не проходивших экспериментального лечения.

Новый препарат, зарегистрированный под торговым наименованием Бринейра (Brineura), является ферментной заместительной терапией и представляет собой рекомбинантную человеческую трипептидилпептидазу-1. Лекарственное средство вводится в спинномозговую жидкость при помощи специального имплантируемого резервуара и интравентрикулярного катетера. Рекомендуемая доза ЛС для пациентов в возрасте 3 лет и старше составляет 300 мг один раз в две недели.

Пред.

В Удмуртии дети массово заразились норовирусом и ротавирусом

След.

Арбитражный суд возбудил дело о банкротстве Государственных аптек Коми

СвязанныеСообщения

Врачи призывают пересмотреть Национальный календарь профилактических прививок
Новости медицины и фармации

Врачи призывают пересмотреть Национальный календарь профилактических прививок

12.09.2025
ПРОМОМЕД и «Винафарм» подписали меморандум о взаимопонимании в рамках сотрудничества в области фармацевтики во Вьетнаме
Новости медицины и фармации

ПРОМОМЕД и «Винафарм» подписали меморандум о взаимопонимании в рамках сотрудничества в области фармацевтики во Вьетнаме

12.09.2025
Суд прекратил дело в отношении Николая Шаврина
Новости медицины и фармации

Суд прекратил дело в отношении Николая Шаврина

12.09.2025
След.
Арбитражный суд возбудил дело о банкротстве Государственных аптек Коми

Арбитражный суд возбудил дело о банкротстве Государственных аптек Коми

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Histology Books 2 Histology Books 2 342 ₽
  • Braunwald atlas of Heart Diseases Braunwald atlas of Heart Diseases 342 ₽
  • Gastroenterology Books 3 Gastroenterology Books 3 342 ₽
  • Ультразвуковое исследование предстательной железы Ультразвуковое исследование предстательной железы 342 ₽

Товары

  • Welch Allyn Interactive Guide to the Eye, Ear, Nose & Throat Welch Allyn Interactive Guide to the Eye, Ear, Nose & Throat 479 ₽
  • Массаж отдельных частей тела DVD Массаж отдельных частей тела DVD 479 ₽
  • Public Health and Medical Management Books Public Health and Medical Management Books 342 ₽
  • Mosby Emergency Medicine Mosby Emergency Medicine 342 ₽
  • Neurological Surgery, Julian R. Youmans, 4th edition Neurological Surgery, Julian R. Youmans, 4th edition 479 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Врачи призывают пересмотреть Национальный календарь профилактических прививок
  • ПРОМОМЕД и «Винафарм» подписали меморандум о взаимопонимании в рамках сотрудничества в области фармацевтики во Вьетнаме
  • Суд прекратил дело в отношении Николая Шаврина
  • Две российские фармкомпании подписали соглашения с вьетнамскими производителями
  • Минздрав обновит правила контроля за биомедицинскими клеточными продуктами
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version