Понедельник, 25 августа 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Второй человек умер после генной терапии от компании Sarepta Therapeutics

17.06.2025
в Новости медицины и фармации

Второй человек скончался после получения генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec). Об этом говорится в пресс-релизе американской биотехнологической компании Sarepta Therapeutics, которая разработала препарат.

Пациенту было 15 лет. Летальный исход произошел на III фазе исследования ENVISION из-за острой печеночной недостаточности — известного побочного эффекта генных терапий на основе аденоассоциированных вирусных векторов. В марте по этой причине умер первый испытуемый.

Остается неясным, почему возникло такое осложнение, следует из сообщения. Отмечены отдельные сходства между двумя случаями: оба участника были не способны передвигаться самостоятельно из-за болезни; их смерть наступила в течение 90 дней после введения препарата. В ответ на инцидент временно прекращены коммерческие поставки препарата и прерваны все исследования.

Elevidys содержит исправный ген дистрофина, мутация в котором приводит к развитию МДД. Этот белок необходим для поддержания целостности мышечных клеток. Чтобы доставить его к цели, используются вирусные векторы, которые организм может воспринимать как чужеродные и активировать иммунитет, тем самым воспаляя печень.

Sarepta предполагает, что проблему решит сиролимус — иммунодепрессант, одобренный в 1999 году. Доклинические испытания показали, что этот медикамент защищает печень от повреждения при введении генной терапии обезьянам.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Elevidys в 2024 году. Препарат также зарегистрирован в ОАЭ, Катаре, Кувейте, Бахрейне, Омане. В России его можно получить через фонд «Круг добра».

Это единственная в мире генная терапия для лечения МДД, вышедшая в продажи. Ее стоимость составляет 3,2 млн долл. Известно, что этот метод лечения получили более 900 человек, 140 из них не могут самостоятельно ходить.

После новости акции Sarepta подешевели на 42%, а рыночная стоимость компании упала на 1,5 млрд долл., пишет Reuters. За 2024 год Elevidys принес 821 млн долл. выручки — 46% от общего объема продаж американского производителя.

Второй человек скончался после получения генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec). Об этом говорится в пресс-релизе американской биотехнологической компании Sarepta Therapeutics, которая разработала препарат.

Пациенту было 15 лет. Летальный исход произошел на III фазе исследования ENVISION из-за острой печеночной недостаточности — известного побочного эффекта генных терапий на основе аденоассоциированных вирусных векторов. В марте по этой причине умер первый испытуемый.

Остается неясным, почему возникло такое осложнение, следует из сообщения. Отмечены отдельные сходства между двумя случаями: оба участника были не способны передвигаться самостоятельно из-за болезни; их смерть наступила в течение 90 дней после введения препарата. В ответ на инцидент временно прекращены коммерческие поставки препарата и прерваны все исследования.

Elevidys содержит исправный ген дистрофина, мутация в котором приводит к развитию МДД. Этот белок необходим для поддержания целостности мышечных клеток. Чтобы доставить его к цели, используются вирусные векторы, которые организм может воспринимать как чужеродные и активировать иммунитет, тем самым воспаляя печень.

Sarepta предполагает, что проблему решит сиролимус — иммунодепрессант, одобренный в 1999 году. Доклинические испытания показали, что этот медикамент защищает печень от повреждения при введении генной терапии обезьянам.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Elevidys в 2024 году. Препарат также зарегистрирован в ОАЭ, Катаре, Кувейте, Бахрейне, Омане. В России его можно получить через фонд «Круг добра».

Это единственная в мире генная терапия для лечения МДД, вышедшая в продажи. Ее стоимость составляет 3,2 млн долл. Известно, что этот метод лечения получили более 900 человек, 140 из них не могут самостоятельно ходить.

После новости акции Sarepta подешевели на 42%, а рыночная стоимость компании упала на 1,5 млрд долл., пишет Reuters. За 2024 год Elevidys принес 821 млн долл. выручки — 46% от общего объема продаж американского производителя.

Пред.

Минздрав будет вести реестр штаммов микроорганизмов и вирусов

След.

Как изменится российский рынок БАД в сентябре

СвязанныеСообщения

Зачем организму магний и как правильно восполнять его дефицит? Объясняет эксперт
Новости медицины и фармации

Зачем организму магний и как правильно восполнять его дефицит? Объясняет эксперт

25.08.2025
ПКФ «Агросервис» проведет часть работ по реконструкции НМИЦ им. Мешалкина за 849 млн рублей
Новости медицины и фармации

ПКФ «Агросервис» проведет часть работ по реконструкции НМИЦ им. Мешалкина за 849 млн рублей

25.08.2025
Названы самые «высыпающиеся» регионы России
Новости медицины и фармации

Названы самые «высыпающиеся» регионы России

25.08.2025
След.
Как изменится российский рынок БАД в сентябре

Как изменится российский рынок БАД в сентябре

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Dictionary of Natural Products Dictionary of Natural Products 342 ₽
  • Biochemistry Books 2 Biochemistry Books 2 342 ₽
  • NIST/EPA/NIH Mass Spectral Library 2005 NIST/EPA/NIH Mass Spectral Library 2005 342 ₽
  • Interactive Pelvis and Perineum — Male and Female Interactive Pelvis and Perineum - Male and Female 342 ₽

Товары

  • Joint Mobilization-Manipulation: Extremity and Spinal Techniques Joint Mobilization-Manipulation: Extremity and Spinal Techniques 342 ₽
  • Therapeutic Endoscopy Therapeutic Endoscopy 342 ₽
  • Chest X-Ray Interpretation Chest X-Ray Interpretation 274 ₽
  • Comprehensive Foot and Ankle Repair Part 1 Comprehensive Foot and Ankle Repair Part 1 684 ₽
  • Массаж спины Массаж спины 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Зачем организму магний и как правильно восполнять его дефицит? Объясняет эксперт
  • ПКФ «Агросервис» проведет часть работ по реконструкции НМИЦ им. Мешалкина за 849 млн рублей
  • Названы самые «высыпающиеся» регионы России
  • Минздрав намерен ввести в медучреждениях должность специалиста по соцработе, который будет отговаривать женщин от абортов
  • Фармацевтам грозит штраф за несообщение о дешевых аналогах с 1 сентября
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version