Vertex подтвердила эффективность Casgevy у детей с заболеваниями крови

Фото: Butusova Elena/FOTODOM/Shutterstock

Как сообщает компания Vertex Pharmaceuticals, в ходе исследований ее генотерапевтический препарат Casgevy способствовал устранению приступов боли у детей с серповидноклеточной анемией в возрасте от 5 до 11 лет. Применение препарата у детей с трансфузионно-зависимой бета-талассемией позволило избежать необходимости переливания крови в течение не менее 12 месяцев подряд.

Результаты исследований подтверждают терапевтический потенциал препарата и позволяют Vertex рассчитывать на расширение его показаний к применению. В настоящее время Casgevy одобрен для лечения серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии у пациентов от 12 лет.

В основе препарата Casgevy лежит технология редактирования генов CRISPR, разработчики которой в свое время были удостоенны Нобелевской премии. Технология предусматривает обрезку дефектных участков генов с помощью так называемых «молекулярных ножниц». В дальнейшем дефектные участки гена подлежат отключению или замене новыми нитями здоровой ДНК.

В первой половине следующего года Vertex начнет подавать заявки на регистрацию препарата в разных странах. В США компания сможет воспользоваться программой приоритетного рассмотрения заявки на регистрацию Casgevy для применения в возрастной группе от 5 до 11 лет.