В США начался набор участников клинических испытаний терапии аутизма стволовыми клетками

Клинические испытания экспериментальной терапии аутизма стволовыми клетками впервые разрешены для проведения на территории США Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA). 21 августа Саттеровский институт неврологии (Sutter Neuroscience Institute), расположенный в Сакраменто, штат Калифорния, совместно с самым большим в мире банком стволовых клеток Cord Blood Registry объявили о начале набора участников испытаний.

Планируется набрать 30 детей с подтвержденным диагнозом "аутизм" в возрасте от двух до семи лет, клетки пуповинной крови которых хранятся в Cord Blood Registry. У участников также не должно быть генетических заболеваний и мозговых травм. Испытания начнутся в сентябре 2012 года и продлятся 13 месяцев. В течение полугода одна половина детей будет получать инъекции собственных стволовых клеток, а вторая — плацебо. Затем группы поменяются местами.

Основная цель, которую ставят перед собой исследователи — оценить влияние терапии стволовыми клетками на речевые и когнитивные функции детей-аутистов. Оценка будет строго индивидуализирована, исходя из базового уровня каждого из участников эксперимента.

Кроме того, исследователи надеются найти подтверждение гипотезе о связи между аутизмом и нарушениями в иммунной системе организма, то есть об аутоиммунной природе расстройства. По словам главы отделения детской неврологии в Саттеровском институте доктора Майкла Чеза (Michael Chez), под руководством которого пройдут испытания, есть основания предполагать, что у некоторых детей, которым поставлен такой диагноз, отклонения или задержка в развитии со стороны центральной нервной системы происходит именно из-за неправильно функционирующего иммунитета.

Чез полагает, что терапия стволовыми клетками нормализует деятельность иммунной системы, блокируя аутоиммунный процесс, и тем самым положительно повлияет на функции ЦНС и, соответственно, на речь, поведение, познавательные способности ребенка. В ходе эксперимента авторы планируют целенаправленно отслеживать маркеры аутоиммунных процессов на клеточном уровне.

Это не первые официально разрешенные клинические испытания терапии аутизма стволовыми клетками в мире, но первые, проводимые на территории США и на основе аутогенных стволовых клеток пуповинной крови. Как сообщает журнал Nature, не так давно испытания на основе донорских стволовых клеток крови были проведены в Китае, но об их результатах пока ничего не известно. Кроме того, в Мексике идет изучение влияния на состояние детей-аутистов стволовых клеток, выделенных из их собственной жировой ткани.

Сообщается также о множестве случаев чрезвычайно дорогостоящего нелегального лечения  различных заболеваний , в том числе и аутизма, стволовыми клетками, проводимого, в частности, в Индии и Китае. Однако научно подтвержденная информация о результатах такой терапии отсутствует.

Клинические испытания экспериментальной терапии аутизма стволовыми клетками впервые разрешены для проведения на территории США Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA). 21 августа Саттеровский институт неврологии (Sutter Neuroscience Institute), расположенный в Сакраменто, штат Калифорния, совместно с самым большим в мире банком стволовых клеток Cord Blood Registry объявили о начале набора участников испытаний.

Планируется набрать 30 детей с подтвержденным диагнозом "аутизм" в возрасте от двух до семи лет, клетки пуповинной крови которых хранятся в Cord Blood Registry. У участников также не должно быть генетических заболеваний и мозговых травм. Испытания начнутся в сентябре 2012 года и продлятся 13 месяцев. В течение полугода одна половина детей будет получать инъекции собственных стволовых клеток, а вторая — плацебо. Затем группы поменяются местами.

Основная цель, которую ставят перед собой исследователи — оценить влияние терапии стволовыми клетками на речевые и когнитивные функции детей-аутистов. Оценка будет строго индивидуализирована, исходя из базового уровня каждого из участников эксперимента.

Кроме того, исследователи надеются найти подтверждение гипотезе о связи между аутизмом и нарушениями в иммунной системе организма, то есть об аутоиммунной природе расстройства. По словам главы отделения детской неврологии в Саттеровском институте доктора Майкла Чеза (Michael Chez), под руководством которого пройдут испытания, есть основания предполагать, что у некоторых детей, которым поставлен такой диагноз, отклонения или задержка в развитии со стороны центральной нервной системы происходит именно из-за неправильно функционирующего иммунитета.

Чез полагает, что терапия стволовыми клетками нормализует деятельность иммунной системы, блокируя аутоиммунный процесс, и тем самым положительно повлияет на функции ЦНС и, соответственно, на речь, поведение, познавательные способности ребенка. В ходе эксперимента авторы планируют целенаправленно отслеживать маркеры аутоиммунных процессов на клеточном уровне.

Это не первые официально разрешенные клинические испытания терапии аутизма стволовыми клетками в мире, но первые, проводимые на территории США и на основе аутогенных стволовых клеток пуповинной крови. Как сообщает журнал Nature, не так давно испытания на основе донорских стволовых клеток крови были проведены в Китае, но об их результатах пока ничего не известно. Кроме того, в Мексике идет изучение влияния на состояние детей-аутистов стволовых клеток, выделенных из их собственной жировой ткани.

Сообщается также о множестве случаев чрезвычайно дорогостоящего нелегального лечения  различных заболеваний , в том числе и аутизма, стволовыми клетками, проводимого, в частности, в Индии и Китае. Однако научно подтвержденная информация о результатах такой терапии отсутствует.